argenx今日宣布美国FDA接受其efgartigimod皮下注射制剂，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）成人患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。FDA预计于2023年3月20日完成审查。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。患者体内的IgG抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。

Efgartigimod是一款靶向Fc受体（FcRn）的“first-in-class”疗法。其静脉输注（IV）制剂Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）在去年12月获批，成为首个FDA批准的FcRn阻断剂。Efgartigimod可减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。再鼎医药已与argenx公司达成合作，获得这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益。

Efgartigimod皮下注射制剂包含重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）。rHuPH20由Halozyme Therapeutics公司开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。

▲argenx公司研发管线（图片来源：argenx公司官网）

这次申请递交是基于ADAPT-SC临床3期试验的结果。该试验在110位成人gMG患者中评估了efgartigimod皮下注射制剂与静脉输注制剂相比的药效学作用。试验达到了非劣效性标准的主要终点（p<0.0001），皮下注射制剂组第29天的平均总IgG水平相对基线降低66.4%，而静脉输注制剂组为62.2%。此外，试验还达到其他关键次要终点，与在静脉输注制剂3期临床试验中观察到的临床疗效结果一致，包括重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）和定量重症肌无力（QMG）等评分的改善。其安全性特征也与以往研究一致，通常耐受性良好，最常见的不良事件是注射部位反应（ISR）。

“FDA接受我们BLA是完成我们拓展gMG患者疗法以协助每位病患经历这项衰弱性疾病的重要一步。我们对于gMG患者能够有机会通过多种方式接受不同剂量的治疗感到兴奋，”argenx的首席运营官Keith Woods先生说道，“有了确切的PDUFA日期，我们正在准备推出我们第二项商业化产品，我们期待有机会为gMG患者再推出另一项治疗选项。”

英文：https://www.argenx.com/news/argenx-announces-us-fda-acceptance-biologics-license-application-subcutaneous-efgartigimod