今日，Rigel Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经批准异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）选择性抑制剂Rezlidhia（olutasidenib）上市，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者。这些患者携带敏感的IDH1突变。Rezlidhia是针对突变IDH1的口服小分子抑制剂，通过抑制突变IDH1降低2-羟基戊二酸（2-HG）水平和恢复正常髓系细胞的分化。

AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，它影响的髓系细胞通常会分化成不同类型的成熟血液细胞。IDH1是所有细胞正常代谢需要的一种天然酶，当发生突变时，它的活性可促进血液恶性肿瘤和实体瘤的发生。6-8%的AML患者携带IDH1突变，而在II/III级胶质瘤和继发性胶质母细胞瘤患者中的比例高达70-80%。

Rezlidhia最初由Forma Therapeutics公司开发，今年8月，Rigel和Forma Therapeutics达成协议，获得Rezlidhia的上市和商业化权益。

FDA的批准得到开放标签2期注册性临床试验的支持，试验结果显示，在携带IDH1突变的复发/难治性AML患者中，完全缓解+完全缓解伴部分血液学（CR+CRh）缓解率为35%，中位缓解持续时间为25.9个月。

Rezlidhia表现出良好的耐受性，不良反应的特征与接受治疗的AML患者通常经历的症状和特征一致。在16%的患者中出现分化综合征（differentiation syndrome），大多数病例可以通过中断给药和皮质类固醇控制。23%的患者出现肝脏毒性，大多数病例可通过调节用药剂量控制。

“我们很高兴Rezlidhia获得批准。”Rigel公司总裁兼首席执行官Raul Rodriguez先生说，“Rezlidhia为通常临床后果不良的患者提供了一种重要的新口服治疗选择。”

原文：https://www.prnewswire.com/news-releases/rigel-announces-us-fda-approval-of-rezlidhia-olutasidenib-for-the-treatment-of-adult-patients-with-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-with-a-susceptible-idh1-mutation-301692086.html