对疾病自然史的深入研究和全面了解，是人类认识疾病，并对疾病进行诊断、治疗以及开展药物研发的基础。近年来，随着医药行业对罕见疾病治疗药物研发热情不断增加，罕见疾病的疾病自然史研究显得尤为重要。

为推动和规范我国罕见疾病的疾病自然史研究，药审中心相关适应症小组组织撰写了《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则（征求意见稿）》。本指导原则旨在结合我国罕见疾病研究现状，提出符合我国国情的罕见疾病药物开发中疾病自然史研究的考虑要点。

我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。

您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：

联系人：唐凌，赵伯媛

联系方式：tangl@cde.org.cn，zhaoby@cde.org.cn

感谢您的参与和大力支持。

国家药品监督管理局药品审评中心

2022年12月21日

相关附件

附件1《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则（征求意见稿）》.pdf

附件2《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则（征求意见稿）》反馈意见表.docx

附件3 罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则（征求意见稿）》起草说明.pdf