近日，一位台湾罕见病女孩因治疗费用过高，赴大陆治病的新闻引发高度关注。女孩治疗注射药物所需费用在台湾需204万人民币，在大陆仅需13万人民币。

2月8日，国台办举行新闻发布会，国务院台办发言人朱凤莲对此表示，该台湾小朋友用到的诺西那生钠注射液，是2021年国家医保谈判药品，该药从上市之初最高70万元一针降到3.3万元一针，降幅达95.3%。“我们为她感到高兴，如果加入大陆医保，还可以享受更低价格。”

随着大陆对减轻患者负担的重视，目前我国医保目录包含52种罕见病用药，覆盖27种罕见病。未来赴港澳台就医求药的趋势或将有所反转。

香港罕见疾病联盟会长曾建平表示，内地因为市场大，在罕见病药物上的议价能力强。如果将来内地有其他相对便宜的罕见病药物提供，未来可能也会有香港罕见病患者去内地求药。

已有多款罕见病用药纳入医保

值得注意的是，大陆减轻患者的用药负担主要通过国家医保谈判药品，其相当于由国家出面与药企进行价格和采购量方面的谈判，将“天价药”纳入医保范围。医保谈判主要针对慢性病和癌症、罕见病等重特大疾病患者所需、临床价值高、价格较为昂贵的医保范围外药品。

1月18日，国家医保局公布了国家医保药品目录调整情况和新版目录。这是国家医保局成立以来连续五年对目录进行调整。今年共有111种药品新增纳入目录，药品总数达到了2967种。

罕见病用药一直是医保关注的重点，今年有7款罕见病治疗用药谈判成功，包括利司扑兰口服溶液用散、伊奈利珠单抗注射液、富马酸二甲酯肠溶胶囊等，为视神经脊髓炎、多发硬化等罕见病患者提供了用药保障。

2021年医保谈判同样有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅65%。值得一提的是，其中包含了上述台湾小女孩所用药物，即渤健的SMA治疗药物诺西那生钠注射液，从70万/针降至3.3万/针，降幅95%。

目前，我国医保目录包含52种罕见病用药，覆盖27种罕见病。其中，自国家医保局成立以来，通过谈判新增了26种罕见病用药进入目录，平均降幅53%，降价叠加医保报销，有效减轻了参保患者的负担。

近年来不少新药好药通过谈判降价纳入目录，患者获益明显。但也有人担心，如此大幅度的“砍价”，是否会影响药企今后研发药物的积极性？

其实对于企业来说，虽然药品单价降低，但销量大幅提高同样可以盈利。以诺西那生钠为例，其销量大涨。国家医疗保障局医药管理司负责人在2022年中国罕见病大会上介绍，2022年1-9月，（使用）诺西那生钠的新增患者有2000多人，销售针数1万多针，分别超过去年同期的10倍和40倍。

数据显示，进入医保之前，该药2021年销售额约1.8亿元，全国有267名患者，平均每人使用1.28针，远远低于首年6针的推荐使用量；进入目录之后，这款药2022年的销售额为4.7亿元，全国2812个患者，平均每人使用5针，实现了患者、医保和企业的三赢。

诺西那生钠注射液谈判成功是国家医保局“以量换价”的经典案例，药品公司将“天价药”大幅降价成功进入医保，大幅降低了患者用药负担，提升了患者用药可及性，体现了社会责任。

就医求药趋势出现反转

值得注意的是，港澳台在医生诊疗水平、药物引进等方面与国际接轨，这吸引了很多大陆居民就医，以及接种疫苗。

以香港为例，香港医疗条件在全球处于领先水平，吸引众多人士赴港。以癌症患者生存率为例尤其是肺癌、胃癌的5年生存率位居世界第一，远高于西方国家和地区。乳腺癌、肝癌、直肠癌、前列腺癌的5年生存率仅次于美国；此外，香港心脑血管疾病诊疗水平也全球领先，心脏移植存活率高居世界首位。

但随着大陆对减轻患者负担的重视，上述现象有所反转。朱凤莲介绍，大陆方面始终高度重视减轻患者的用药负担。上述台湾小朋友用到的诺西那生钠注射液，是2021年国家医保谈判药品。通过谈判，该药从上市之初最高70万元一针降到3.3万元一针，降幅达95.3%。

“台湾小朋友到大陆治疗，用上了这种药，同大陆同胞一起享受降价福利。如果加入大陆医保，价格会更低，约为1.1万元一针。”朱凤莲称。

朱凤莲表示，医保是台湾居民在大陆安居乐业很重要的一方面。在大陆就业和居住的台湾居民，参加医保不存在政策障碍，均可按规定缴费并享受相应待遇。截至2022年三季度，港澳台在大陆参保人数达31.0万人，其中参加职工基本医疗保险12.7万人，参加城乡居民基本医疗保险18.3万人。

未来港澳台同胞来大陆求药的现象或将增多。香港罕见疾病联盟会长曾建平表示，诺西那生钠在内地经过灵魂砍价后，从每针近70万元人民币降至3.3万元人民币，可见内地因为市场大，在罕见病药物上的议价能力强。如果将来内地有其他相对便宜的罕见病药物提供，未来可能也会有香港罕见病患者去内地求药。

曾建平补充到，由于内地在罕见病药物上的议价能力强，建议香港与大湾区的医保机构合作推进药物采购，以降低进口药物费用，令香港罕见病患者将来不需赴内地求药，使得患者可在本地接受治疗。