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速递 | FDA批准首款酶替代疗法Lamzede,治疗α-甘露糖苷贮积症
研发追踪 即刻药闻 2023.02.20 1207

当地时间2月16日,Chiesi Group旗下凯西制药(Chiesi Farmaceutici)业务部门公司Chiesi Global Rare Diseases宣布,美国FDA已批准Lamzede(velmanase alfa-tycv)用于治疗α-甘露糖苷贮积症(AM)成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。新闻稿指出,Lamzede是首款治疗该疾病的酶替代疗法

AM是一种超罕见的、进行性溶酶体贮积症,由α-甘露糖苷酶缺乏引起。AM的患病率约为每500,000名至每1,000,000名出生的婴儿中就有1名。AM导致机体细胞无法正确分解某些复合糖基团。糖类的积累会影响身体的许多器官和系统。疾病的影响因人而异,随着时间的推移而进展。随着患者年龄的增长症状可能会发生变化,包括复发性胸部和耳部感染、听力丧失、独特的面部特征、肌无力、骨骼和关节异常、视觉异常和认知异常。

“今天Lamzede的获批代表着α-甘露糖苷贮积症患者的一个重大里程碑,Lamzede是第一个也是唯一一个在美国获批用于α-甘露糖苷贮积症的酶替代疗法,”Chiesi全球罕见病部门负责人Giacomo Chiesi先生表示,“α-甘露糖苷贮积症表现为包括听力、言语和活动能力受损在内的多种症状,从儿童期进展到成年期,往往认识不足导致一些患者得不到诊断或治疗。Lamzede旨在提供α-甘露糖苷酶的外源性来源,我们期待将这种药物提供给美国急切等待治疗选择的患者。”

Lamzede是人α-甘露糖苷酶的重组形式,旨在提供或补充天然α-甘露糖苷酶,该酶参与降解富含甘露糖的寡糖,以防止其在体内各种组织中蓄积。2018年3月,Chiesi Group获得了欧盟委员会对Lamzede的上市许可,用于治疗轻度至中度AM患者的非神经系统表现。2022年9月,Lamzede的生物制品许可申请(BLA)获FDA受理,并被授予优先审评资格。

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原文链接:https://www.prnewswire.com/news-releases/chiesi-global-rare-diseases-announces-fda-approval-of-lamzedevelmanase-alfa-tycv-for-alpha-mannosidosis-301749440.html