当地时间2月16日，Chiesi Group旗下凯西制药（Chiesi Farmaceutici）业务部门公司Chiesi Global Rare Diseases宣布，美国FDA已批准Lamzede（velmanase alfa-tycv）用于治疗α-甘露糖苷贮积症（AM）成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。新闻稿指出，Lamzede是首款治疗该疾病的酶替代疗法。

AM是一种超罕见的、进行性溶酶体贮积症，由α-甘露糖苷酶缺乏引起。AM的患病率约为每500,000名至每1,000,000名出生的婴儿中就有1名。AM导致机体细胞无法正确分解某些复合糖基团。糖类的积累会影响身体的许多器官和系统。疾病的影响因人而异，随着时间的推移而进展。随着患者年龄的增长症状可能会发生变化，包括复发性胸部和耳部感染、听力丧失、独特的面部特征、肌无力、骨骼和关节异常、视觉异常和认知异常。

“今天Lamzede的获批代表着α-甘露糖苷贮积症患者的一个重大里程碑，Lamzede是第一个也是唯一一个在美国获批用于α-甘露糖苷贮积症的酶替代疗法，”Chiesi全球罕见病部门负责人Giacomo Chiesi先生表示，“α-甘露糖苷贮积症表现为包括听力、言语和活动能力受损在内的多种症状，从儿童期进展到成年期，往往认识不足导致一些患者得不到诊断或治疗。Lamzede旨在提供α-甘露糖苷酶的外源性来源，我们期待将这种药物提供给美国急切等待治疗选择的患者。”

Lamzede是人α-甘露糖苷酶的重组形式，旨在提供或补充天然α-甘露糖苷酶，该酶参与降解富含甘露糖的寡糖，以防止其在体内各种组织中蓄积。2018年3月，Chiesi Group获得了欧盟委员会对Lamzede的上市许可，用于治疗轻度至中度AM患者的非神经系统表现。2022年9月，Lamzede的生物制品许可申请（BLA）获FDA受理，并被授予优先审评资格。

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