“FDA已加速批准Travere Therapeutics的Filspari（sparsentan）用于治疗有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病 (IgAN) 患者。该药物用于治疗罕见肾病的首创药物，是第一个被批准用于 IgAN 的非免疫抑制疗法。”

Filspari拥有独特的作用机制，通过阻断内皮素和血管紧张素受体起作用。该特性将Filspari与血管紧张素靶向ACE和ARB抑制剂区分开来，后者是主要用于治疗高血压的流行药物，并且由于能够降低肾脏血压而被重新用于IgAN。

该机制还将 Filspari 与内皮素受体拮抗剂（如强生公司的肺动脉高压药物Tracleer）区分开来。

大约 90% 的诊断为 IgAN 的患者目前正在服用 ACE 抑制剂或 ARB。但对于患有更严重和进行性疾病的患者，仅阻断血管紧张素本身是不够的

Travere Therapeutics旨在取代ACE和ARB抑制剂作为IgA肾病的新标准治疗。 图片来源：Nazarkru/Getty

在Filspari上市的初始阶段，Travere计划将目标锁定在进展和失去肾脏的高风险患者。根据Travere的估计，美国有30,000到50,000名患者符合这种描述。与许多其他罕见病患者由大型学术中心的少数专家诊断和管理不同，IgAN 患者通常在社区诊所接受治疗。

Travere的市场研究表明，肾病学家预测Filspari和SGLT-2组合可能会成为未来的一股力量，因为它们都是每天一次的口服药物，具有很强的疗效。

除了IgAN，Travere还在开发用于治疗局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 的Filspari，这是一种更为罕见的肾脏疾病，肾脏的废物滤过性肾小球上会形成瘢痕组织。

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