来源：中国药促会    2013-01-30

美国时间2013年1月29日 美国食品药品管理局（FDA）批准Kynamro（mipomersen sodium）注射剂用于罕见病纯合子家族性高胆固醇血症(homozygous familial  hypercholesterolemia，HoFH)，作为除降脂药物和节制饮食疗法外的补充治疗药物。增加Kynamro有助于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、载脂蛋白B、总胆固醇、非高密度脂蛋白胆固醇（non HDL-C）。

HoFH是身体无法从血液中清除 “坏”胆固醇LDL-C，导致LDL-C异常高水平的一种遗传性疾病。在美国约每一百万人中就有一人患有此病。HoFH患者30岁之前心脏病发作和死亡的机率很高。Kynamro以孤儿药获批，意味着它治疗的患者数小于200000人。2012年12月,FDA批准了Juxtapid(lomitapide)，用于降低HoFH患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、载脂蛋白B、总胆固醇、非高密度脂蛋白胆固醇（non HDL-C）。

“Kynamro注射剂,一周注射一次,与其他降脂药物和节制饮食联合应用可以减少脂质颗粒的生成,最终降低LDL-C。”FDA药物评价和研究中心代谢和内分泌产品部副主任、医学博士 Eric Colman表示。

通过包括51位HoFH患者的临床试验，对Kynamro的安全性和有效性进行评估。结果显示首次给药后26周后，患者LDL-C水平降低了25%。Kynamro带有黑框警告，因为长期使用Kynamro可能出现肝酶异常和肝脂肪堆积导致严重肝中毒，引发进行性肝病。

FDA批准的Kynamro附带风险评价和缓解计划以保证其安全使用，包括处方者和药房证明、安全使用记录，每个新处方都要有处方授权。

临床试验最常见不良反应包括注射部位反应、流感样症状、恶心、头痛以及肝酶升高(血清转氨酶)。

FDA要求Kynamro进行四个上市后研究：结合双链(ds)DNA敏感检测研究；带ds-DNA抗体患者使用Kynamro治疗效果评价； HoFH患者的长期记录以评价Kynamro长期使用的安全性；Kynamr治疗患者恶性肿瘤、免疫介导反应和肝功异常的强化药物警戒监测报告。

Kynamro由美国马萨诸塞州坎布里奇市的健赞(Genzyme)公司生产制造。（程音齐和维纳翻译）

原文链接：

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm337195.htm