来源：新康界    2015-5-29

哈佛医学院、制药行业评论家Dr. Jerry Avorn近日在新英格兰医学杂志（New England Journal of Medicine）发表了一篇对药物研发成本具有挑战性的评论性文章，文章题目为《Elucidated by the Tufts Center for the Study ofDrug Development》。去年11月份，塔夫茨（Tufts）药物开发研究中心发表的一份数据中显示，研发一种新药需要花费制药公司26亿美元。

Avorn认为26亿美元这一数字一直作为一些药物价格昂贵及创新型药物长期排他性市场行为的冠冕堂皇的理由。这次他发表的批评性评论与通常发表的一样，所依据的事实是制药行业把美国国立卫生研究院(NIH，National Institutes of Health)的工作资本化。Avorn声称如果不知道塔夫茨研究分析的药物包含哪几种，就没有办法知道有多少种“自源性”药物研发是建立在由民众买单的基础科学的研究基础上的。

这并不新奇。依靠NIH、NSF（国家科学基金会）等所做出的伟大工作，私营行业利用转化科学的思想把科研转化为产品。制药公司通常巨资并购小型公司，似乎这并不能证明药物制造商就有可以从这一远见性策略上获利的权利。他的观点如下：

我们需要精确判定用于新型药物研发的费用，以预测怎样更好地促进药物创新性研发，并对真正意义上的创新性药物采取最合理的定价。

塔夫茨（Tufts）的研究工作是很重要的，因为可以为公众提供一种意识，以更好地认识推进一种新型药物走向市场的所有费用。药物价格与研发费用之间的相关性也被哈佛医学院Avorn的同事Dr. Marcia Angell的评论很好的表达出来，Dr. Marcia Angell在讨论药物研发费用的一篇文章给出的数字是8亿美元。其实远不止这些，最好的预测是研发费用少于1亿美元。

Avorn 和 Angell都把药物价格问题聚焦在了研发费用这一个点上。当我们谈论一种新药的价格时，药物的研发费用并不是药物价格最大的驱动力，也不应该是。最大的驱动力应该是药物为医疗保健体系带来的价值。

在提出并聚焦药物的研发成本问题上Avorn是对的。最近Actavis决定停止提供其阿尔茨海默氏症的药物Namenda，所以患者将会被迫转向之前引进的一种Namenda的仿制药，这是一种在药物市场竞争时使患者不得不选择一种更昂贵的药物的露骨行为。仿制药不是真正的创新药，提高价格是为了保住市场份额，一种重要仿制药的垄断者决定使药物价格提高数倍时也不是新奇的，因为作为药物的唯一提供者它们具有这种市场能力。

但是，当创新带来一种重要的新型药物时，其价格应该有其自身的价值来赋予。

Alexion售有世界上很贵的药物Soliris，这种药物用于治疗两种疾病：一种罕见的贫血病和一种被称为非典型溶血性尿毒症综合征的罕见的肾脏疾病。每位病人每年在Soliris上的费用为40万美元。在这种药物可使用之前患者的费用由医疗保健体系买单，医疗保健系统为每位患者每年支付100万美元。尽管被贴以高价药物的标签，Soliris却展示了自身的价值，并且对患者带来了很大的益处。

然而创新也并不是高额药价的通行证。MannKind与Sanofi联合研发的吸入性胰岛素产品Afrezza是一种注射型胰岛素的替代产品。然而注射型胰岛素的治疗模式已经很成熟，Afrezza是唯一一种吸入性药物，除非能够证明吸入型产品优于现下的注射型产品，Afrezza凭借其创新性而肆意定价的可行性是比较可疑的。

归根结底还是药物自身价值的问题。吸入型胰岛素可以带来额外的益处吗？如果不能，那么创新型药物的高价策略将难以自圆自说。

治疗囊性纤维化、各种癌症和丙型肝炎的新型药物都是昂贵的药物，很多这样的药物，其价格合理性不仅仅由其价值来证明，它们是降低了疾病负担、延长了生命长度的重要药物，同时也是不要忘记它们也是一种创新型药物。