来源：中国药促会    2013-12-25

美国时间2013年12月23日，美国食品和药物管理局批准Tretten （凝血因子XIII A亚基（重组））用于先天性凝血因子XIII A-亚基缺失成人和儿童罕见凝血障碍的常规预防，Tretten是第一个批准用于该适应症的重组产品。 

先天性凝血因子XIII缺乏症是一种极为罕见的遗传性疾病。 此类患者不能产生足够的凝血因子XIII，它是血液循环中重要的凝血蛋白。凝血因子XIII 由A 和B两种亚基组成。凝血因子XIII缺乏症通常由A亚基缺失引发。

“该产品获批为凝血因子XIII A-亚基缺失患者提供了另一种预防选择，” FDA生物制品评价和研究中心主任、医学博士Karen Midthun说。 “如果不进行治疗，患有此种罕见疾病的患者将面临严重出血和威及生命的危险。” 

 Tretten是人凝血因子XIII A亚基的重组类似物，在酵母细胞中生产并纯化。 Tretten为无菌冷干粉末，需要以稀释剂重配后静脉注射。 Tretten可以由医师给药或自行给药。

Tretten的有效性研究在77例先天性凝血因子XIII A亚基缺失患者中展开。每月注射一次 Tretten可有效预防90％患者的出血。 本研究报告的副作用为头痛、四肢疼痛和注射部位疼痛。 试验中没有人出现异常血块。

由于Tretten治疗的是一种罕见疾病，因此它获得了FDA授予的孤儿药称号。

Tretten由诺和诺德丹麦公司制造，分销由诺和诺德美国公司负责。

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