来源：中国药促会    2013-04-09

在大型制药公司里没有人不想涉足孤儿药物的开发。许多致命的罕见疾病的治疗方法很难复制，竞争者寥寥无几。此外，出资方也十分愿意花费大量金钱在那些仅仅面向极少数病人群体的药物，即使这些药很昂贵。

可见，投资罕见病药物可以带来巨大的回报。是这样吗？据《彭博社》报道，一心实行经济紧缩的欧洲国家政府正在把犀利的目光投向这些昂贵的诊疗上。结果，制药公司发现他们的定价权受到了限制，这使得罕见病药物的前景受到了抑制。

Yann Le Cam领导着一个罕见病病人小组，他告诉《彭博社》：“关于罕见病的医疗产品的价格有很多争论”“我们看到过一些对罕见病医疗产品开绿灯的国家现在正在质疑回报能否继续”

正如《彭博社》提到的那样，几个著名的罕见病药物最近遭遇到了大砍价，包括赛诺菲公司治疗庞培氏症药物Myozyme和世界上最昂贵的药物之一 - Alexion制药公司治疗两种血液病的药物Soliris。该文认为，虽然这些折扣的实际大小没有公开，但它们的意义重大。

显然，一些罕见病药物生产商沦为了他们自身成功的牺牲品。巴克莱银行分析员Michael Leuchten告诉《彭博社》，消费者都在盯着公司的财政状况，非常质疑这些高价格的合理性。“如果你在一种药品上盈利超过十亿美元，某一刻便会有人警醒然后说，‘等等，显然你基本上已经收回了你的研究开发成本，并且你已经开始盈利了，而且盈利还非常可观。’”Leuchten说。

问题是价格敏感性会否跨过大西洋。一些分析人士持怀疑态度。但是Mary Dunkle，美国罕见疾病组织的一位女发言人，意识到了潜在的危机。“这是一个越来越引起重视的领域。现在我们越来越多地听到持续性这个词了。”（黄毅编译）

原文链接：

http://www.fiercepharma.com/story/orphan-drugs-join-price-squeeze-club-europe/2013-04-08