来源：中国药促会    2015-01-22

2015年1月22日，赛诺菲子公司健赞宣布欧盟委员会已经批准Cerdelga（eliglustat）胶囊作为1型戈谢病成年患者的一线治疗药物。

少数实验室遗传基因检测Cerdelga代谢过快或代谢速率不确定的成年患者。将不能采用Cerdelga治疗。

Cerdelga 已于2014年8月获美国食品药品监督管理局批准，其在全球其它国家的注册审批也在进行中。预计Cerdelga将在2015年及未来几年在欧盟国家上市。

Cerdelga是一种有效、高度专一的葡糖苷神经酰胺合成酶抑制剂，该酶广泛分布在包括骨骼在内体内组织中。Cerdelga可减少葡糖苷神经酰胺在1型戈谢病患者细胞和组织中的累积。

Cerdelga在欧盟获批用于CYP2D6代谢缺乏 (PMs) 、中间代谢 (IMs)  或广泛代谢（Ems）的 1型戈谢病成年患者的长期治疗。

原文链接：

http://www.rttnews.com/2444685/genzyme-ec-grants-marketing-authorization-for-cerdelga-oral-therapy-for-gd1.aspx?type=fdp