来源：新康界    2014-12-1

生物医药行业总是吸引着一些赌徒在某些在研药物下赌注，有些药会成功，但也有一些可能永远都无法上市。这次，下赌注的是BioMarin制药公司，它以8.4以美元的高价收购了Prosensa。

当前，有三家公司正在争抢杜氏肌营养不良症药物的市场通行证，Prosensa是其中之一。杜氏肌营养不良症是一种致命的罕见病，表现为肌肉不断退化和萎缩。BioMarin收购意味着它押注Prosensa的在研药drisapersen能取得FDA的批准，成为一个每年带来数十亿美元收入的宝矿。

就此收购，BioMarin的CEO Jean-Jacques Bienaime在声明中，“BioMarin致力于开发罕见药物，收购Prosensa符合我们公司的战略目标，就是提供用于严重的、未被满足的医疗需求的治疗药物。我们将充分利用自身在开发罕见药物上的经验，设法获得监管部门的批准，将drisapersen尽快地推向市场。”

值得一提的是，drisapersen在一项主要的III期临床试验中，未能改善杜氏肌营养不良症患儿的行走能力。事实上，早先与Prosensa合作开发此药物的葛兰素史克（GlaxoSmithKline）在临床研究失败后终止了与其的合作。

但Prosensa坚持了下去。这家荷兰公司重新分析了研究数据，发现对于某些患者，drisapersen是有效的。该公司现在将试验结果和其他信息提交FDA，希望明年能够获得批准。

迫于公众压力，FDA很可能会批准杜氏肌营养不良症的药物。但是3家公司中到底会批准哪一家的药物呢？

杜氏肌营养不良症患者倡议组织热情洋溢地祝福了BioMarin的这次收购。非盈利性组织Parent Project Muscular Dystrophy的创始人兼总裁Pat Furlong引用BioMarin的公告说，“BioMarin在开发严重疾病的药物、与卫生当局和患者社区合作方面，都有着非常成功的记录。我们期待BioMarin将杜氏肌营养不良症和其他肌肉萎缩症药物带入市场。”