来源：中国药促会    2014-07-24

7月24日讯，爱尔兰特种药公司Shire Inc周三宣布，与美国生物技术公司ArmaGen就实验性药物AGT-182达成了一项全球许可和合作协议，将斥资2.25亿美元从美国生物医学公司ArmaGen手中购买酵素替代疗法AGT-182，用于治疗亨特氏综合征所导致的中枢神经系统(CNS)和躯体症状。

根据协议条款，Shire将支付ArmaGen公司2.25亿美元，获得AGT-182的全球商业化权利。作为协议的一部分，ArmaGen将负责开展并完成AGT-182的一项I/II期临床研究，并计划在2014年年底之前正式启动。之后Shire将负责进一步的临床开发临床研究以及产品营销，包括III期临床及产品商业化。

AGT-182是一种实验性酶替代疗法（ERT），AGT-182通过将替代性IDS酶与可结合血脑屏障（BBB）上受体的一种抗体融合而成，旨在通过抗体与受体结合使IDS酶跨越血脑屏障（BBB）。AGT-182将开发用于亨特氏综合征(（Hunter syndrome）中枢神经系统和躯体症状的潜在治疗。

此前，FDA和欧盟均已授予AGT-182孤儿药地位。此次合作将加强Shire公司在罕见病领域的创新研发管线，同时也强调了该公司对亨特氏综合征患者群体的长期承诺。

Shire的药物Elaprase于2006年获FDA批准治疗亨特氏综合征，该药是全球获批的首个亨特氏综合征治疗药物。目前，Shire也正在开发另一种实验性药物SHP-609，该药目前正处于II期临床，开发用于亨特氏综合征患者中枢神经系统症状的治疗。AGT-182有望成为Shire公司亨特氏综合征项目中一个重要的新产品。

同时，Shire计划到2020年，从罕见病业务收入30亿美元。

本月中旬，艾伯维（AbbVie）已与Shire达成547亿美元收购协议，也同样看好Shire罕见病业务的未来。该笔收购交易预计将于本年度第四季度完成，届时，合并后的新公司将市值1370亿美元，将在全球拥有9个研发中心和14个生产基地，雇员超过30000人。

本文根据生物谷译文及大智慧文章编辑整理。