来源：丁香园 2014-06-05

Prosensa Holding NV表示，该公司治疗肌肉疾病的最新药物获得FDA快速评审资格。

4日这家荷兰公司声称，它计划再进行两次以上的实验，并在今年提交美国上市批准。Prosensa公司表示，不久的将来还将提交欧洲批准。

与Sarepta Therapeutics公司的药物eteplirsen类似，Prosensa公司治疗假肥大型肌营养不良症（DMD）的药物最早可能会在2015年获得美国批准，KBC Securities驻布鲁塞尔的分析师Kerpel分析称，该药预计将抢占约一半的市场份额。

Kerpel预计到2020年末，该药物巅峰时期将产生十亿欧元（约合13.6亿美元）的全球销售额，每名患者一年将耗资约200,000欧元用于该药物。

Kerpel还表示，Prosensa的新药拥有专利优势，在欧洲的销售很可能会远高于Sarepta。

Drisapersen与eteplirsen类似，机理是提高一种抗肌萎缩蛋白的水平，这种蛋白得缺少会导致假肥大型肌营养不良症。

最近几个月来，DMD药物得到了来自监管机构鼓励发展的信号。

美国食品药物管理局表示将在四月份为审批Sarepta公司的eteplirsen提供一条绿色通道，上个月欧洲监管机构建议对PTC Therapeutics公司的Translarna进行有条件批准。

今年一月Prosensa公司表示，尽管drisapersen在后期试验中失败，但有数据显示使用该药物可以减缓病情，公司将继续寻求drisapersen的发展。

本月初，合作伙伴葛兰素史克将这个药物的权利交回Prosensa，同时终止了2009年签订的合作研发协议。

通常FDA会根据一些早期临床试验数据，授予那些针对没有治疗方案的严重疾病的药物以加速批准。当然，公司仍然需要进行更大规模的试验，以加强验证其初步研究的结果。

DMD是一种退行性疾病，会妨碍肌肉的运动。每3,600个新生男婴中就有一个患病，通常到30岁会变得非常严重。

信源地址：

http://www.reuters.com/article/2014/06/03/us-prosensa-fda-idUSKBN0EE15N20140603