来源：中国药促会    2014-03-24

促进患者及时获得新药：药品开发自适应许可方式试点探索

欧洲药品管理局（EMA）正在邀请一些公司参与其自适应许可试点项目。有兴趣参与试点的公司需要提交期望被作为试点的正在进行的真实药品开发项目计划。

EMA已经发布了个体试点研究讨论的指南框架。

自适应许可方式，有时也被称为交错批准或渐进许可，是EMA提高患者及时获得新药工作的一部分。它是对限定患者群中早期授权药物试验以及随后在证据收集迭代阶段和为上市批准调整药品适用患者群以扩大适用患者范围阶段进行预先规划的一个过程。 

自适应许可作为一种综合方法，要求决定患者加入的所有利益相关者包括EMA、制药行业、卫生技术评估（HTA）机构，发布临床治疗指南机构和患者组织的参与。 所有讨论将处于“安全港”环境，允许对药的开发、评估、许可、报销、监测和可用路径的所有项目的优点与缺点进行自由探索并予以保密，并且没有任何一方的承诺。

“随着自适应许可试点项目的开展，我们计划探索真实药品在开发允许患者及时获得治疗严重疾病和未满足医疗需求的新药的渐进许可办法，” 该机构的最高医疗官Hans-Georg Eichler解释说。 “该办法旨在通过对患者及时获得与提供给他们足够的开发中的利益和风险的信息的平衡，最大限度地提升新药对公众健康的积极影响。”

自适应许可建立在现有监管程序之下，并计划扩大已经使用的要素包括科学建议、集中指导的使用、有条件上市许可机制（治疗危及生命疾病的药品）、患者登记和现实生活中数据采集和风险管理计划的药物警戒工具发展。

该机构计划在试点阶段包含尽可能多的必需项目，以取得足够了解和经验，解决一系列的技术和科学问题，并进一步细化了针对不同类型的产品和适应症的自适应许可途径的设计。

公司提交的正在进行的药品开发计划应是处于早期临床开发阶段的实验性药物，即验证性研究开始前的早期阶段，以便利益相关者的介入。

随着该项目的开展，欧盟委员会将与欧盟成员国的合作，并通过与必要的有关利益攸关方协商审查自适应许可的法律和政策问题。

原文链接：

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2014/03/news_detail_002046.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1

European Medicines Agency launches adaptive licensing pilot project

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Press_release/2014/03/WC500163410.pdf