来源：中国药促会编译 2011-11-07

许多药物对患者而言是取得了重要进展，包括：两个治疗丙型肝炎的新药物；一个治疗晚期前列腺癌药；30年内第一个治疗霍奇金氏淋巴瘤新药和五十年内第一个治疗狼疮症的新药。

在今天发表的报告-《2011财年批准的创新药品》中， FDA详尽提供了监管当局在处方药用户收费法[Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)]下，如何使用加快批准权力，对临床试验要求和资料采集采取灵活态度，在2011年9月30日截止的财政年度中，加快批准了35个创新药物并保持批准药物的安全性标准不变。

报告显示与全球同行相比FDA在美国的审批时间更快。35个批准药物中的24个美国早于世界上其它任何国家并且也早于欧盟。美国继续保持着在世界上首先批准新药的领先趋势。

“一年中批准35个重要药物表明制药工业和FDA均表现出色，我们将继续利用每一种可能得到的资源为患者获得新的治疗方法。”食品和药品专员玛格丽特·汉堡博士说，“我们致力于与制药业界合作以推动产生突破性治疗的科学和创新研究并确保我们的国家有足够的能力去应对21世纪公共卫生的挑战。” 。

在2011财年批准的新药中，有一些对病人护理的改进以及批准的效率令人注目：

2个药物 – 1个治疗黑色素瘤，1个治疗肺癌 – 是个体化医学的重大突破。它们各自有一个诊断试剂以帮助鉴别该药对患者是否能够带来最大的益处。

7个新药为癌症治疗提供较大改进。

几乎半数药物被判定为显著超过治疗心脏病发作、卒中和肾移植排斥反应的现有疗法。

10个“孤儿”病药，因为患者少这些病常常缺乏任何治疗，例如遗传性血管水肿的治疗。

几乎半数(16种)新药是通过“优先审评”程序批准的，对此FDA有6个月完成安全性和有效性审评的目标。

三分之二的新药批准是在单次审评周期完成，意味着制造商提供了充分证据，所以FDA无需更多的新资料就可使申请通过评审。

3个药是通过“加速批准”得到批准的，即FDA快速批准医学上安全有效的重要新药并依据上市后研究证实其临床效益的程序。例如，Corifact，第一个被批准的治疗罕见血液凝血障碍的药物，就是在此程序下被批准。

35个药物中的34个是在PDUFA法制药业同意的目标审评时间或提前被批准的，包括3个癌症药物FDA是在短于6个月内批准的。

1992年美国国会制定处方药用户收费法[Prescription Drug User Fee Act]，以确保FDA有必要的资源为新药的安全和及时审评，以及为增加药物安全性而努力。PDUFA当前的立法授权，于2012年9月30日到期。

FDA药品评价和研究中心主任Janet Woodcock, M.D.说：“PDUFA实施前，美国患者为新药长期等待后才在别处得到”。“作为用户收费法实施的结果，在美国患者迅速得到新药的同时FDA保持了新药审评安全性和有效性的高标准。”

2011年10月，FDA发布一项推动生物医药创新的新计划：协助从事新产品开发，特别是小型创业型公司，为患者研究改进产品。

在另一次行动中，FDA本周还公布了药物短缺报告，根据总统的指示，该机构将与司法部防止哄抬物价部门联合开展药物短缺的早期通知工作，以扩大行动解决当前存在的药物短缺问题。

原文链接：

http://www.fda.gov/AboutFDA/ReportsManualsForms/Reports/ucm276385.htm