三年前，“细胞疗法”因一起不良事件被公众知晓。此后原国家卫生计生委发文叫停，明确要求自体免疫细胞治疗技术按“临床研究”规定执行。

现在，细胞治疗临床研究和应用又出新规。

3月29日，国家卫生健康委公布《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）》（下称《意见稿》），明确对体细胞临床研究进行备案管理，允许经医疗机构临床研究证明安全有效的体细胞治疗项目经备案后在本医疗机构进入转化应用。

什么是体细胞治疗

体细胞治疗是指来源于人自体或异体的体细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法。这种体外操作包括细胞在体外的激活、诱导、扩增、传代和筛选，以及经药物或其他能改变细胞生物学功能的处理。

“双备案”保证高标准

此次文件明确对医疗机构和临床研究施行“双备案”，除开展研究的备案医疗机构要满足一系列严格的条件外，其临床研究项目也要提供充分的科学依据进行备案，由国家统一公布项目清单。

《意见稿》指出，开展体细胞治疗临床研究和转化应用的医疗机构及其临床研究项目和转化应用项目均应当具备相应条件，在国家卫生健康委备案，并在备案项目范围内开展体细胞治疗临床研究和转化应用。

国家卫生健康委将参照药品生产质量管理规范的核心技术标准组织制定和发布《体细胞治疗临床研究和转化应用技术规范》，组建体细胞治疗专家委员会，建立和维护登记备案信息系统。

谁能开展研究

体细胞治疗在我国的研究历史超过20年，但各个医疗机构应用水平参差不齐。此次国家卫生健康委对可以开展体细胞治疗临床研究的资格作出明确规定。

1.三级甲等医疗机构；

2.承担过省级及以上科技部门或卫生健康行政部门立项的体细胞治疗领域研究项目；

3.具有与开展体细胞治疗相适应的项目负责人、临床医师、实验室技术人员、质量控制人员及其他相关人员；

4.具有符合《体细胞治疗临床研究和转化应用技术规范》要求，满足体细胞制备所需要的实验室以及相应的设施设备；

5.建立体细胞治疗质量管理及风险控制制度体系，具有与所开展体细胞治疗相适应的风险管理和承担能力；

6.成立学术委员会和伦理委员会，建立本医疗机构体细胞治疗临床研究和转化应用项目立项前审查制度。

由临床研究到转化应用，如何走？

国家卫生健康委对体细胞临床研究进入应用转化阶段同样有较高监管要求。

《意见稿》要求，在临床研究取得体细胞治疗安全性、有效性等证据的基础上，总结形成针对某种疾病（适应证）的治疗方案和技术标准（包括细胞治疗的种类/途径、治疗剂量/次数和疗程等）。

同时，国家卫健委要求要通过该机构学术委员会的转化应用评估审查和伦理委员会的伦理审查。具备完善的体细胞治疗转化应用持续评估方案。经备案后，可以在开展临床研究的医疗机构进入转化应用。

体细胞治疗临床研究项目经备案转入转化应用后，不得擅自扩大适应证范围。如果需要扩大适应证范围，医疗机构应当重新备案开展临床研究。

医院可以收费吗？

《意见稿》规定，体细胞治疗临床研究阶段不得向受试者收取任何研究相关费用。

体细胞治疗转化应用项目备案后可以转入临床应用，由申请备案的医疗机构按照国家发展改革委等4部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》有关要求，向当地省级价格主管部门提出收费申请。

新型技术监管更严

与此同时，国家管理部门加大了对新型技术的监管力度，临床机构是接触患者的第一站，无论是研究还是转化过程，国家都将进行监督和管理，保证患者安全。

《意见稿》明确，国家卫生健康委采取飞行检查等方式对备案医疗机构和项目进行抽查、专项检查或有因检查，并将检查结果公示。

省级卫生健康行政部门做好本辖区医疗机构开展体细胞治疗临床研究和转化应用的日常监督管理，每年向国家卫生健康委报送监督管理工作报告。

附：体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）

体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）解读