2020年11月,《中国医疗保险》杂志刊登了《关于医保谈判药品价值评估和支付标准形成的若干探讨》文章,该文章也是北京医药卫生经济研究会、艾昆纬真实世界研究与RDPAC共同合作的“医药创新背景下医保谈判方法研究”的成果产出。
2017至2019年三次医保药品谈判是基于我国国情和医保管理现状的探索,为完善我国创新药医保准入机制奠定了实践基础。目前药品谈判机制基本框架已经形成,但在价值评估和支付标准形成的框架及关键因素、续约谈判和新增适应症药品支付标准的调整等细节上尚有完善空间。2020年3月份三方合作启动该项研究,历时5个月,梳理了英国、德国、加拿大、澳大利亚、法国、日本、中国台湾等国家和地区国际相对成熟的卫生技术评估体系中药品创新价值评估和定价机制的经验;召开了三次专家研讨会,广泛听取多方建议,就如何完善上述谈判中细节进行了讨论。
研究主要成果 (文章节选)
1
价值评估和支付标准形成的框架
2
支付标准形成的考量维度
2.1
核价参照品选择原则
参照品的价格是谈判中支付标准形成的一个要素。根据国际经验[5,6],核价参照品的选择应遵循“最相似”原则,首选适应症、疗效、机理、化学结构、剂型、剂量最相似的药品,以及有头对头试验直接比较结果的药品作为参照品;传统药品在作用机制和化学结构以及疗效上与创新药有一定差距,与创新药可比性差,所以核价参照品的上市时间需要在一定年限内,且仿制药不应作为核价的参照品。
2.2
国际参考价应用原则
国际上大部分采用IRP的国家都会联合其他方法一起来确定药品的支付标准,将IRP作为价格调整的依据。例如,日本联合使用IRP和参照品比较核价来调价,将IRP用于对由成本计算方法和类似药效比较方法计算出来的药品价格进行调整[7];法国联合IRP和ASMR评级来核价,对ASMR I-III评级的药品实行价格保护[8]。在我国实践中,国际参考价的应用需要考虑:选取哪些国家和地区、如何计算价格标准、国际参考价的适用范围等。
2.3
预算影响分析应用原则
预算影响分析用于评价一个新治疗药物被纳入医保后对卫生财政或医保支出的影响,强调医保基金的可负担性。
基于国际经验,建议在我国的实践中:
1 |
预算影响分析不适合作为限制报销和患者获得创新药品的工具,考虑到不同患者或疾病之间的显著差异,不建议设立预算影响的明确阈值 |
2 |
在技术上,预算影响分析应遵循明确的操作和评估指南,规范技术方法和数据口径 |
3 |
建议采取创新支付方式来提高药物可负担性,特别是对于有预算影响不确定性的药品,可以通过签订支付方和企业之间的风险分担协议,降低不确定性,减轻医保方的预算压力 |
2.4
成本效果分析应用原则
成本效果分析是通过测量药品的成本和产出来判断药品是否具有经济性的一种药物经济学方法。其结果可以用来选择性价比合适的治疗方案,促进临床合理用药,控制药品费用增长。但CEA应用于创新药的医保谈判时有其局限性,在应用时应谨慎考量。
成本效果分析可能会限制或延迟创新药品的医保准入,相关的原因有:一是参照品的选择,一些疾病现有的治疗药品通常已上市多年,经过多轮降价并且已有仿制药,使得参照品价格非常低。虽然新药在疗效、安全性上有显著提升,但由于价格差距大,导致新药的增量成本效果比 (Incremental cost effectiveness ratio, ICER) 结果非常高,很难落在支付方设定的阈值内;二是一些特殊的疾病领域,如价格较高的罕见病药物,往往疾病缺少现有疗法,弥补临床空白的创新药其成本效果分析的ICER值结果也会非常高。如单纯采用CEA结果为衡量标准,将会限制很多创新药的上市和支付。
3
续约谈判
根据国际上的做法,满足一些条件的情况下,续约中应维持原有支付标准。这些条件包括:药品的国内市场格局没有发生显著变化;药品在原有国际参考市场的价格没有发生显著变化;限定支付范围没有调整,或调整后对医保基金的影响较小;协议期内医保基金实际支出未显著超过谈判前企业提交的预算影响;具有重大或显著创新的药品。若企业在续约谈判时有补充的长期随访临床试验、荟萃分析和真实世界的证据进一步证明药品的临床疗效和安全性,可允许其维持原有支付标准。
4
新增适应症的医保准入
由于同一药品不同适应症的临床价值存在差异,患者群体的规模和经济性也有差别,因此在价值支付的理念下很多国家在探索对不同适应症设置不同的支付标准,或能更好地反映药品在各个适应症上的价值;然而,这种核价机制较为繁琐,需要对药品不同适应症分别制定商品名和医保编码,同时需要对患者资格、处方使用、医保报销等建立全流程跟踪管理,执行上存在困难。如何让单一价格尽可能地反映出药品在多个适应症上的综合价值是多适应症药品医保准入中的关键问题。结合国际经验,建议对多适应症药品的支付标准采取加权平均的方式设定,即对药品的各个适应症按照实际价值进行评估核价,然后按实际使用数量取加权平均数,作为药品的支付标准[10-13]。
5
风险分担机制的应用
随着创新药物上市后医保准入的加快,越来越多的药品存在着疗效和预算影响的不确定性,给医保决策带来挑战。风险分担机制作为创新药准入时可以采用的一种新型支付方式,在世界范围内广泛兴起,用来解决新药在医保准入过程中的“不确定性”问题。
基于财务支付的协议着重于控制预算冲击,减轻患者和医保基金的财务压力。其中量价协议数据采集相对容易,被认为是一种操作性较强的风险分担方式。如何设计量价协议的条款和降价或还款机制,以及如何准确及时的追踪销量数据,是量价协议的难点。基于疗效的支付协议相对复杂,牵涉到对疗效数据的测量和分析,需要在患者人群、结果指标和测量方法的设定,以及数据追踪和支付实现等方面严谨考虑。全国层面可选择诊疗高度集中的病种进行试点,或允许地方选择适宜的药品先行探索。
6
结语
在我国创新药的医保准入中,卫生技术评估获得越来越多的关注和重视,并开始应用在决策过程中;在我国卫生技术评估的发展过程中,国际的视角能带来我们很多的启发,推动医保准入政策更能够体现药品价值,尊重创新,又能维持医保基金持续性的发展。