根据《国家药监局关于发布<突破性治疗药物审评工作程序（试行）>等三个文件的公告》（2020年第82号），药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发，旨在鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物。

近年，恶性黑色素瘤在中国的发病呈上升趋势，年增长率3%~5%，已成为所有恶性肿瘤中发病率增长最快的一种。其中黏膜黑色素瘤是我国的主要亚型之一，约占22%~25%。此亚型更加具有侵袭性，易侵及血管，易出现复发转移，中位总生存期（mOS）一般小于12个月，且患者对传统化疗不敏感，对单药免疫治疗的应答率也极其有限，其临床治疗仍然是黑色素瘤领域的一大难题。

为了满足国人中未被满足的临床需求，北京大学肿瘤医院郭军教授团队首创特瑞普利单抗联合抗血管生成药物阿昔替尼疗法，为黏膜黑色素瘤的一线治疗方案带来了前所未有的新突破。

自2017年“JS001联合阿昔替尼一线治疗晚期黏膜黑色素瘤的Ib期临床研究”首次亮相世界黑色素瘤大会（WCM），该研究多次在美国临床肿瘤学会ASCO年会、中国临床肿瘤学会CSCO年会上以壁报或口头汇报形式公布更新结果。2019年8月，该研究成果荣登国际著名期刊《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology，IF: 32.956），引发全球关注。

2020年5月，郭军教授在ASCO年会上口头报告了该研究的更新结果。结果显示，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗晚期黏膜黑色素瘤患者疗效持久，且生存获益明显，客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）高达48.5％和84.8％，中位无进展生存期（mPFS）为7.5个月，中位缓解持续时间（mDOR）为13.7个月，中位总生存期（mOS）为20.7个月。

鉴于这项研究的突破性成果，2020年3月和2021年1月，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤相继获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予1项孤儿药资格认定和1项快速通道资格。

目前，一项国际多中心、随机对照的特瑞普利单抗联合阿昔替尼一线治疗黏膜黑色素瘤患者的III期临床试验正在开展中。该研究旨在评估特瑞普利单抗联合阿昔替尼对比帕博利珠单抗（KEYTRUDA^®）一线治疗不可切除、局部进展或转移性黏膜黑色素瘤患者的有效性和安全性。试验计划入组220例患者，以1:1比例随机分组。主要研究终点为无进展生存期（PFS），次要研究终点为客观缓解率（ORR）、总生存期（OS）、缓解持续时间（DOR）、安全性和耐受性等。

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