今日，布罗索尤单抗新适应症在中国获批

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今日，布罗索尤单抗新适应症在中国获批: 产业资讯 医药观澜 2021-03-26 7703

3月25日，中国国家药监局（NMPA）发布最新药品批准证明文件，协和发酵麒麟（中国）制药的布罗索尤单抗注射液新适应症上市申请已获得批准。根据NMPA药品审评中心（CDE）优先审评公示，该申请针对的适应症为肿瘤相关骨软化症。

截图来源：NMPA官网

布罗索尤单抗（burosumab）由日本协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）和Ultragenyx Pharmaceutical公司联合开发，曾在中国被列入“第二批临床急需境外新药名单”。它是以成纤维细胞生长因子23（FGF23）抗原为靶点的一种重组全人源IgG1单克隆抗体，可结合并抑制FGF23活性从而使血清磷水平增加。2021年1月，NMPA发布公告称，已通过优先审评审批程序附条件批准了布罗索尤单抗注射液上市，用于成人和1岁及以上儿童患者X连锁低磷血症（XLH）的治疗。

此次获得NMPA批准的是布罗索尤单抗的另一项新适应症——肿瘤相关骨软化症（tumor-induced osteomalacia，TIO，又称肿瘤诱导骨软化症），该新适应症上市申请曾被CDE纳入优先审评。此前，该药已于2020年6月获FDA批准用于2岁及以上肿瘤诱导的骨软化症患者。根据公开资料，布罗索尤单抗是首个获得FDA批准治疗TIO这种衰弱性疾病的疗法。

截图来源：CDE官网

肿瘤相关骨软化症是一种罕见疾病，其特征在于肿瘤的发展会导致骨骼弱化和软化。与TIO相关的肿瘤会释放一种称为FGF23的肽激素样物质。FGF23可以调节磷酸盐排泄和肾脏内活性维生素D的生成来降低血清里面的磷酸盐和活性维生素D水平。磷酸盐在骨骼维护，细胞产生能量和神经功能中起着重要作用。当体内磷酸盐不足时，骨骼开始软化和变弱，引起骨软化症。

研究显示，在TIO患者体内存在过量水平的FGF23，这会导致磷酸盐的过度消耗。布罗索尤单抗可有效与FGF23结合并抑制FGF23的生物学活性。通过在XLH和TIO患者中阻断过量的FGF23，布罗索尤单抗旨在增加磷酸盐从肾脏再吸收并增加维生素D的产生，从而也增强肠道中磷酸盐和钙离子的吸收。

截图来源：www.kyowakirin.com

此前，布罗索尤单抗完成两项单臂2期临床研究，共纳入27名TIO成人受试者，他们每四周接受一次布罗索尤单抗。在第一个研究中，一半的患者在第24周达到了正常的磷酸盐水平，并在第144周保持了正常或接近正常的磷酸盐水平。同时，对患者进行的骨扫描结果还表明，与骨软化症有关的骨病变得到了治愈。在第二个研究中，有69％的参与者在第24周达到了正常的磷酸盐水平，并保持了正常或接近正常的磷酸盐水平直至第88周。

根据FDA早前发布的新闻稿，TIO的治疗重点在于识别和清除引起疾病的肿瘤。但如果肿瘤没办法清除，那么布罗索尤单抗可以帮助增加血液中的磷酸盐水平。作为首个获得FDA批准治疗TIO的疗法，布罗索尤单抗为无法发现或切除肿瘤的TIO患者提供了重要的治疗选择。

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