日前，知名行业媒体STAT公布了2021年“STAT神童”（STAT Wunderkinds）榜单，27位生物医药领域的青年才俊入选。STAT指出，这些医生和研究人员尽管还处于职业生涯的早期，但已羽翼渐丰，将为解决科学和医药领域的重大问题开辟全新的道路。他们有望成为下一代的科学明星。在今天这篇文章中，药明康德内容团队将和大家一起了解这些未来之星。

Shelley AckermanBolt Biotherapeutics

免疫疗法变革了癌症的治疗，然而仍然有很多患者对免疫疗法没有反应。Shelley Ackerman博士开发的技术可能为这些患者带来福音。在斯坦福大学读博士的时候，她联合开发了一种免疫刺激抗体偶联药物（ISAC），它在与肿瘤抗原结合的抗体上偶联了能够刺激先天和适应性免疫系统的载荷。“我们的目标是将‘冷肿瘤’变成‘热肿瘤’，并且让免疫系统焕发青春。” Ackerman博士说。

目前，这项技术由Bolt Biotherapeutics公司继续开发，其先导ISAC项目已经进入临床试验阶段，用于治疗乳腺癌、胃癌和其它癌症患者。

Sanjeethan Baksh康奈尔大学/洛克菲勒大学/纪念斯隆-凯特琳癌症中心

Baksh博士在读研究生的时候感兴趣的问题是随着细胞积累基因突变，是什么机制导致它们癌变？他的研究发现，当干细胞产生突变后，它们的新陈代谢也被重塑，而这些变化让它们变成癌细胞。

今年获得博士学位后，他预计明年完成医学博士的学业，Baksh博士希望未来能够平衡临床工作和科学研究。

Rachel GittelmanAdaptive Biotechnologies

Gittelman博士在Adaptive Biotechnologies的工作是利用计算工具，使用庞大的数据库来研究免疫系统如何发现病原体并对它们产生反应。在新冠疫情爆发后，她领导团队发现了哪些T细胞受体对新冠病毒产生反应。这些发现带来了一款名为T-Detect的新冠诊断工具，它已经获得美国FDA的紧急使用授权。

Gittelman博士表示，这一技术不仅可以在大流行中得到应用，还可以用于癌症和一系列自身免疫性疾病。

Yogesh Goyal宾夕法尼亚大学

Goyal博士在普林斯顿大学做研究生的时候感兴趣的是工程学和应用数学。对他来说，细胞像一个非常复杂的工厂，神奇的是，这个“工厂”虽然超级复杂，但是大多数情况下都能有条不紊地运作。“这让我着迷。”他说。

为了详细分析细胞的行为，他开发了一种用DNA构建的“二维码”，可以用来在单个细胞水平追踪癌细胞的行为。“我们发现有的细胞虽然存活，但是并不分裂，而有的细胞分裂缓慢，还有些细胞不受控制地分裂。”他说。

现在，他即将在西北大学建立自己的实验室。他希望能够继续研究癌细胞，并且使用同样的技术更好地理解哺乳动物的胚胎发育。

Rebecca Kahn哈佛大学公共卫生学院

Kahn博士是一名流行病学家，在新冠疫情爆发后，她开发的工具能够模拟多种大流行的发展走向。她的研究还可以提供新冠疫苗的保护时间有多长，以及单剂疫苗接种能否提供有意义的免疫力等重要信息。这些宝贵的信息辅助制定针对COVID-19的公共卫生策略。

今年夏天，美国CDC委任她联合创新了一个新的疾病预报中心，聚焦于预报流行病和疾病爆发的分析。

Yajuan LiMD安德森癌症中心

Yajuan Li博士在MD安德森癌症中心做博士后的时候，专注于研究长链非编码RNA（lncRNA）的作用。长链非编码RNA是一种不编码蛋白质的RNA分子，一度被认为是细胞内的“垃圾分子”。她和合作伙伴的研究发现，一种lncRNA能够与苯丙酮尿症（PKU）患者中的关键代谢酶相结合，直接增强它的催化能力。使用人工合成的lncRNA，研究团队在小鼠实验中显著缓解了PKU症状。这项研究发表在《科学》杂志上。

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Yajuan Li博士现在在Incyte工作，开发治疗癌症和其它疾病的靶向RNA疗法。

Stephanie Moquin诺华生物医学研究所

Moquin博士致力于开发抗病毒疗法，她在诺华生物医学研究所的团队目前正在开发一款针对新冠病毒的蛋白酶抑制剂。新冠病毒是一种RNA病毒，在进入细胞后，它会利用细胞的蛋白合成机制生成包含多种功能性蛋白的长多肽链。这种长多肽链需要经过蛋白酶的切割，才能生成功能性蛋白，而蛋白酶就是新冠病毒切割长多肽链的关键。

这款蛋白酶抑制剂有望在明年开始临床试验，她希望它可以与其它具有不同作用的抗病毒疗法联用，防止耐药性的产生。

Novalia Pishesha波士顿儿童医院

Pishesha博士攻读研究生的工作为Rubius Therapeutics公司的创建奠定了基础，这家公司致力于改造血红细胞来开发创新疗法。

如今她在波士顿儿童医院，哈佛公共卫生学院和Broad研究所都有研究项目。她的目标是开发出一种技术平台，能够靶向在自身免疫系统中过度激活的免疫细胞，在抑制这些细胞的作用同时，不会对整体免疫系统对外源病原体的反应产生影响。这种策略有可能治疗多种自身免疫性疾病，包括多发性硬化，1型糖尿病和类风湿性关节炎。

Lisa Rotenstein布莱根妇女医院

医务人员的精神健康是保障医疗系统正常运转的重要因素。Rotenstein博士的研究显示在医务人员中，精神压力、抑郁等精神健康问题是常见的现象，而且它们的出现与医务人员阅读电子健康病例和下班后与患者之间的信息交流所花的时间有相关性。

她的目标是通过研究医务人员精神健康状况与他们治疗的患者的健康状况之间的关系，找出同时改善两者健康的方法。

Siddhartha Roy弗吉尼亚理工大学

Roy博士是一名环境工程师和研究员。在2015年，他的团队的研究发现美国密歇根州弗林特（Flint）的饮用水因为水管中铅元素的渗入受到严重污染。目前，他的团队仍然在与社区成员一起，分析多个城市的饮用水质量问题，并且对环境监测提供建议。

Tetsuo Shoda辛辛那提儿童医院医疗中心

Shoda博士的研究聚焦于嗜酸性粒细胞性胃肠道疾病，这种疾病的患者在胃肠道的某些部分聚集过多的嗜酸性粒细胞，导致慢性炎症和组织损伤。最常见的疾病是嗜酸性粒细胞性食管炎。目前尚没有FDA批准的疗法用于治疗这一疾病，Shoda博士的研究有望为驱动这一疾病的因素提供新的洞见。

Patrick Slade斯坦福大学

Slade博士在斯坦福大学的研究项目是设计踝关节的外骨骼，辅助运动能力受到损害的人们的行走，他们包括老年人、肥胖症患者，或者因为中风导致肌肉虚弱的人。研究团队已经设计出了原型机，目前计划在真实世界中检验它们的效果。

Eric Song耶鲁大学

大脑是人体中少有的几个拥有免疫特权（immune privilege）的器官之一，这意味着通常免疫系统无法在大脑中起作用。Song博士的研究发现，如果给小鼠使用VEGF-C，可以提高与大脑相关的淋巴管的液体流动，这会让淋巴结中的免疫细胞更容易进入大脑，并且对免疫疗法产生反应，从而帮助治疗癌症。这一研究结果发表在《自然》杂志上，并且已经被一家初创公司获取进行进一步开发。

Tyler Starr弗雷德哈钦森癌症研究中心

Starr博士是一名病毒进化学家。在过去19个月里，他致力于研究新冠病毒蛋白的变化，新冠病毒如何继续突变，以及它们对大流行走向的影响。他对动物体内的SARS相关冠状病毒的进化也非常感兴趣，了解动物体内的冠状病毒如何通过进化，感染人类细胞的过程，将有助于发现其它可能对人类产生威胁的病毒种类。

Zuri Sullivan哈佛大学

Sullivan博士和她的同事在今年发表在《科学》上的研究发现，γδ T细胞在调节肠道代谢方面有意想不到的作用。当研究人员把小鼠的高蛋白饮食换成高碳水饮食后，他们发现γδ T细胞可以调节促进分解碳水化合物的化学物质的表达。

对于杂食性动物来说，它们的胃肠道要对不同类型的食物做出相应的反应，Sullivan博士的研究意味着免疫系统可能在胃肠道对食物的反应方面起到重要作用。

Arnethea Sutton弗吉尼亚联邦大学梅西癌症中心

Sutton博士的工作聚焦于克服医疗服务可及性方面的差异。今年她获得了美国国立卫生研究院的K99研究基金，专门用于研究社会因素导致乳腺癌患者在治疗结局方面的差异。

Mohammadsharif TabebordbarBroad研究所

Tabebordbar博士的父亲因为一种肌肉萎缩疾病逐渐失去了行走的能力，这让他致力于开发治疗肌肉萎缩疾病的疗法。基因疗法在治疗这类疾病方面已经显示出良好的前景，然而如何让递送基因疗法的病毒载体能够靶向肌肉，而不是被肝脏吞噬，是科学家们需要解决的问题。

Tabebordbar博士的策略是生成上百万种不同的病毒变体，然后注射到小鼠或猴子中。通过对动物组织的测序，他可以确定哪种病毒变体能够更有效地转染肌肉。他的研究结果已经催生了一家名为Kate Therapeutics的生物技术公司。他希望这项研究能够带来更为安全有效的疗法。

Anupong TangpeerachaikulNuvalent

Tangpeerachaikul博士是初创公司Nuvalent最早的研究团队成员之一。他所在的研究团队开发了一款针对ROS1融合的小分子抑制剂。它对那些对已有ROS1抑制剂产生耐药性的肿瘤仍然保持活性。目前，这款名为NVL-520的ROS1抑制剂已经进入临床开发阶段，用于治疗携带ROS1融合的肺癌患者。

Max Jordan Nguemeni Tiako布莱根妇女医院

Max Jordan Nguemeni Tiako先生最初的志向是研究土木与环境工程。不过在求学的过程中他深刻感受到了社会中存在的医疗健康差距。他开设了一个播客（podcast），采访了多位历史学家、人类学家，和医疗健康差异方面的专家。他的目标是通过与多种不同专家的交流，发现弥补医疗健康差距的解决方法。

Matthew Townsend杜克大学医学中心

Townsend博士的研究重心是治疗肥胖症的药物。他致力于推动整体化（holistic）的治疗策略，不带对体重的歧视，并且着重关注弱势群体的需求。

Iñigo Urteaga哥伦比亚大学

Urteaga博士是哥伦比亚大学应用物理和数学系的一名科学家，他正在与Clue公司合作，构建算法来根据用户报告的数据，预测月经周期的发生时间。他指出，人们对算法的一个误解是觉得算法都是完美的，给出的结果也都是正确的。然而，如果我们输入的数据是残缺的，任何算法或模型给出预测也不能保证完全准确。

Urteaga博士的工作确保用户能够得到算法产生结果的清晰解释，让他们理解算法的局限性。

Akanksha VermaVolastra Therapeutics

Verma博士在Volastra的工作利用她在计算生物学方面的专长，揭开癌症转移的奥秘。她使用机器学习技术来检测肿瘤细胞的染色体不稳定性，这是转移性癌症的标志之一。与微软公司合作，她的目标是发现在癌症转移早期的信号，以及导致染色体不稳定性的机制，从而开发针对这些机制的疗法。

Heather Ward贝斯以色列女执事医疗中心

Ward博士的研究专注于精神疾病患者。在哈佛大学布莱根妇女医院工作时，她发现精神分裂症患者中，吸烟比例是普通人群的3倍。现在，她和合作伙伴致力于利用大脑成像和非侵入性大脑刺激来分析吸烟对精神分裂症患者的作用，并且开发让他们安全戒烟的方法。

Courtney Woolsey得克萨斯大学加尔维斯顿医学分部

Woolsey博士专注于研究两种出血热病毒：埃博拉病毒和马尔堡病毒。她致力于探索导致患者生存或者死亡的宿主因素，希望获得的信息能够用于改良疫苗和疗法的开发，并且发现克服病毒耐药性的新靶点。

Mark Yarmarkovich费城儿童医院

Yarmarkovich博士的目标是扩展CAR-T疗法的应用范围。CAR-T疗法的一个局限性是通常只能靶向癌细胞表面表达的蛋白，这使CAR-T疗法可以靶向的靶标非常有限。Yarmarkovich博士和他的同事一起，发现了可以被CAR-T靶向的细胞内蛋白片段，并且开发出针对细胞内蛋白片段的CAR-T疗法。它在动物实验中有效清除神经母细胞瘤。这项研究近日发表在《自然》杂志上。

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Yarmarkovich博士表示，这一技术的最终目标是可以根据患者的肿瘤组织活检，找到独特的肿瘤特异性抗原，然后为他们提供个体化的CAR-T疗法。

Angela YenVertex Pharmaceuticals

CRISPR基因编辑系统有望为遗传病患者带来一劳永逸的治愈性疗法，然而它的脱靶效应一直是业界关注的问题。CRISPR系统可能在基因组的其它部位切割DNA，或者导致染色体缺失，所有基于CRISPR系统的基因编辑疗法开发都需要解决安全性的问题。

Yen博士在Vertex的工作构建了分析CRISPR脱靶效应的计算框架。她的努力推动Vertex与CRISPR Therapeutics联合开发的基因编辑疗法CTX001进入临床试验阶段。最新临床试验结果显示，它在镰刀细胞贫血症和β地中海贫血患者中表现出治愈潜力。

Yen博士的方法帮助建立开发CRISPR药物的行业标准。

Xiang Yu默沙东

Yu博士是默沙东药代动力学、药效学和药物代谢组的科学家。他的研究帮助理解候选药物的代谢特征。目前，他在领导开发一种称为Merckoid的人工智能平台，帮助临床前药物开发的决策。“当你从上千个甚至上百万个分子开始时，你需要做出一层层的决策来筛选出一个候选化合物。”他说，“Merckoid是一个像默沙东科学家们一样思考的人工智能系统，它可以提高我们的研发效率。”

参考资料：

[1] Meet the 2021 STAT Wunderkinds. Retrieved November 15, 2021, from https://www.statnews.com/wunderkinds/