“我母亲是亨廷顿舞蹈症患者，2010年确诊，3个兄弟姐妹都是因为这个疾病过世的，目前已经失去了生活自理能力，吃饭、穿衣、洗澡都是父亲照顾，出门也需要靠轮椅出行。”

视频中的曹某，是一名亨廷顿舞蹈症的患者家属。这种病是一种致命的神经退化性罕见疾病，平均发病年龄为40岁，起病隐匿，进展缓慢，患者会逐渐丧失工作、生活能力，并通常在发病 15～20 年后死亡。发病早期，患者可能表现为短暂不能控制的点头、手指跳动，随病情加重，不随意运动会进行性加重，这也是其被称为“舞蹈症”的原因。而除了这种不可控制的运动症状，部分患者还会出现认知功能障碍和精神障碍，如记忆减退、情感认知缺陷，出现焦虑或抑郁症状等。这种躯体和精神的双重折磨通过不仅让患者本人饱受痛苦，也给患者家属带来了沉重的负担。

一方面是疾病本身带来的负担，一方面是失业、高昂的医药护理费用所造成的经济困扰，多年来，曹某一家人生活在这种疾病所带来的阴霾下。也正因为这样，对于近年来国家医保谈判政策为罕见病患者所带来的各种变化，她深有感触。

三年233个品种 医保谈判持续为患者减负

医保准入谈判是国家医保药品目录调整的重要一环，也是基本医疗保障制度高质量发展、提升群众获得感的又一重要举措。通过谈判，中国广大参保患者以全球最低的价格享受到了国内新上市药品，其中不乏一些对癌症、罕见病等重大疾病有显著疗效、甚至能够填补临床空白的国际主流新药。

国家医保局成立以来，已经完成了三批国家医保目录谈判，各批谈判药品范围扩大、数量增多，价格降幅明显。今年7月，国家医保局在对十三届全国人大四次会议第9562号建议的答复中表示，经过三年连续调整，共计233个药品通过谈判成功纳入医保目录，涉及癌症、罕见病、肝炎、糖尿病、风湿免疫、心脑血管等多个临床治疗领域。而中国药学会和中国医疗保险研究会近日发布的《医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》（以下简称《蓝皮书》）则进一步显示：三年来谈判药品平均降幅分别为56.7%、60.7%、53.8%，价格下降明显；并且，谈判药品进入医保目录后放量效应显著，例如2018年谈判成功的17种抗癌药2021年第1季度药品与谈判前1季度（2018第3季度）相比，用量增加25.8倍、金额增加8.8倍；2019年谈判成功品种2021年第1季度药品与谈判前1季度（2019第4季度）相比，用量增加10.4倍、金额增加2.7倍。可以看出，谈判品种的以量换价的政策初衷得以实现，医保基金达到了更高效率的购买力。

在价格下降与用量增加的双重影响效果下，谈判药品的使用为广大患者带来了实实在在的实惠：初步估算与谈判前市场价格相比，谈判降价和医保报销累计为患者减负近1700亿元，受益患者达1亿人次。而从目录整体的使用情况来看，2016年-2020年，医保目录内药品使用金额由75%左右增至85%，人民群众对医保目录内药品的需求进一步加强。

罕见病患者等特殊人群用药保障水平提升

除癌症、心血管、风湿免疫等广为人知的疾病领域外，医保目录调整近年来也越来越关注特殊疾病人群的用药保障，罕见病用药就是其中的典型代表。近年的医保目录调整都将罕见病用药作为调整重点之一，纳入目录的药品数量增加、覆盖的罕见病病种扩大。《蓝皮书》发布的相关数据显示，目前最新的2020版医保目录罕见病用药品种达到45个，覆盖了22种罕见病病种数，与2009版医保药品目录相比纳入罕见病用药品种数增加了105%，覆盖的罕见病病种数增加了69%。

视频中提及的亨廷顿舞蹈症的特效创新药——安泰坦（氘丁苯那嗪片），就是在2020年目录调整中通过谈判被成功纳入医保目录、并且价格大幅下降的罕见病用药。

2020年5月，安泰坦®被纳入国家药品监督管理局（NMPA）优先审评审批，在短短4个月内完成获批, 让中国成为美国之后全球第二个批准该药物的国家，为亨廷顿舞蹈症这个特殊的患者群体带来了曙光。然而，曹某一家在喜悦之余却还是有所担心。“因为亨廷顿舞蹈症是遗传疾病，不能被个人商业保险覆盖，当时我们很担心，如果这个药物的售价和美国一样，没有医疗保障政策，普通人肯定用不起。因此迫切期待这个药能不能有更适合我们中国国情的价格并且被纳入医保。”

曹某的担心很快就被打消了，2020年12月28日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年）》发布，安泰坦被正式纳入国家医保药品目录，并已经于今年3月开始执行。不仅如此，让曹某一家特别高兴的是，得益于今年5月国家医保“双通道”政策的推动，他们能够通过门诊和定点药房获得医保报销，这对于需要长期服药的曹某母亲来说提供了很大的购药便利。“我们切实感受到了医保政策的人性化，是真正为群众办实事，让更多普通家庭能用得上药、用得起药。”曹某这样感慨道。

创新药进医保持续“提速” 最短仅需0.5年

作为医药市场上体量最大的购买方，医保基金一直用实际行动支持创新药发展。尤其近年来，随着医保药品目录动态调整机制初步建立，创新药进入医保的速度大大加快，患者可及性明显提高。《蓝皮书》显示：从数量来看，2016年至2020年上市的重大新药创制项目支持的34种药品中，有26种进入医保目录，占比达到76.5%；从时间来看，2017年新药从上市到进入医保要花4年至9年不等，2019年缩短至1年至8年，2020年进一步压缩至0.5年至5年。上文中提及的治疗亨廷顿舞蹈症的特效药，则是在获批后第一时间就被纳入了医保目录，甚至早于其在国内正式上市时间（2021年1月）。而放眼全球，全球销售金额排名前20的药品中，目前已有60%的药品纳入我国医保目录，其他药品上市时间较短虽然还未纳入，但部分品种已被纳入今年的目录调整专家评审范围，符合条件的药品将有望被纳入医保目录。

相关行业研究表明，在医保报销机制的刺激下，创新药进入医保后将有助于实现覆盖医院、零售药店的快速渗透。不仅如此，国家还出台了一系列政策助推谈判药的落地使用，如明确谈判药不纳入医疗机构药占比、允许谈判药品在定点药店购买和医保报销的“双通道”政策等，这些都极大提高了创新药的患者可及性，让更多患者能够用上这些救急、救命的好药。不仅如此，在我国生物技术突飞猛进、创新药产业加速崛起的大背景下，更多国产创新药正加速向医保目录挺进。

日前，为期三天的2021年国家医保药品目录谈判工作顺利结束，本轮医保目录调整工作距完成又更近了一步。这是自2018年国家医保局成立以来，连续第4年开展的国家医保药品目录调整工作，仍将会有一批对重大疾病有显著疗效的优质创新药被纳入医保目录中，为更多像曹某这样的患者及其家庭减轻负担。