药企如何决定研发针对哪种疾病的药物呢？

是市场需求、研发成本还是研发难度？

或许都不是，药企归根结底还是一家企业，主要目的还是要获取利润，所以药企产品立项不只需要研发部门做决定，很多情况下，也需要市场部门的参与。市场部一般会设立项部，专门研究公司的产品线结构及未来的战略布局。

1. 结合企业本身在某一领域的优势

首先要考虑的就是药企在这个疾病方面的布局，是否已有产品上市，是否已有一支过硬的研发队伍，企业一般都会在已有疾病的领域持续发力，比如公司A在心脑血管疾病领域有许多过硬的产品，这家公司一般会继续投资心脑血管疾病领域，继续研发新药，保持在这个领域市场上的领先地位。

2. 某一疾病的市场有多大

第二个重要因素是一个疾病的用药市场有多大，市场越大，参与研发的企业就会越多。

在癌症领域，癌症这种病本身就是一个难以攻克的疾病。到目前为止还是有很多的癌症是根本无法治疗的，有些时候即使化疗吃一些药也只是为了减轻患者的痛苦。物以稀为贵，其实这句话说的是没有错的。癌症的药之所以这么贵，那是因为癌症的药研发成本是特别高的，癌症本身就是一个难以攻克的疾病，人们对癌症的了解领域知之甚少。研发出一种新的有效抗肿瘤药物，就等于先占领了市场。

在慢病领域，药物特别多并且人口基数大，比如高血压、心脏病、糖尿病。为什么企业愿意在这个领域投资呢？这些慢病患者对药物有着长期的需求，基本上每天都会消耗一定量的药物，这就保证药企一旦有药物研发成功就可以保证有长期稳定的销量。

数据参考：构建中国医药创新生态系统（2021-2025）报告正式发布!

相反一些遗传性疾病的药物研发非常少，前段时间一位父亲自己做药救自己孩子的新闻刷爆了网络，也证明了这种药物的市场非常小，几乎没有企业愿意投入资金去做这一方面的事情。首先就是患这种疾病的人就非常少，即使研究出药物，市场也非常少，并且新药研发周期长、费用高，如果药企研发药物，即使成功了，也无法收回当时的成本。

2020年，FDA共批准的53款新药（截至2020/12/25），其中包括39个新分子实体和14个新生物制品。从疾病领域来看，2020年FDA批准的新药仍以肿瘤药居多，占比34%（18/53），其他占比较高的疾病领域还包括神经（15%，8/53）、内分泌代谢（9%，5/53）、诊断试剂（7%，4/53）、感染性疾病（7%，4/53）。2016-2020年间，中国批准的创新药中，肿瘤药也是占有30-40%的比例。

图源：医药魔方

数据参考：构建中国医药创新生态系统（2021-2025）报告正式发布!

为了平衡某些适应症市场较小鲜少有企业研究的情况，各国都对罕见病领域药物有鼓励措施。给予罕见病新药相比普通药物更长的专利保护时间，如7年至10年的市场独占期。对一些经典罕见病药物，如已在医保目录内的，应通过允许上调价格等机制给予价格保护，保障生产企业的利润空间，有持续供应的基础。

2021年9月11日，由全国罕见病学术团体主委联席会议、上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会联合主办的中国罕见病/孤儿药定义第三次多学科专家研讨会上，《中国罕见病定义研究报告2021》发布。中国罕见病最新定义是即新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病。

3. 产品的竞争情况

除了考虑市场有多大，还要考虑到产品的竞争情况。靶点扎堆，同质化严重，已成为我国新药研发最突出的问题之一。

以PD-1/PD-L1为例，据CDE数据，截至2021年9月底，PD-1受理276件，申报企业42个；PD-L1，受理148件，申报企业29个；某家企业最高获得受理号61个，适应症数量54个。虽然PD-1/PD-L1市场很大，但如此扎堆的研发，未来产品上市后商业化必然困难重重。这样的产品也是公司立项必须要考虑的。

据统计，美国70%临床阶段肿瘤管线集中于前30%靶点，而我国70%的临床阶段肿瘤管线则集中在21%靶点。

近期，《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》正式落地，临床需求被放在产品立项的首位，而大量同质化的 me too/me worse 产品未来没有市场。

4. 患者的购买力

第四个重要因素就是患者的购买力。在一些疾病，像一些热带病，虽然患者数量大，但由于患这些疾病的患者大部分处于经济不发达地区，会导致患者对这些药物的购买力非常低，也会导致药企不原意涉及这些领域，像非洲比较常见的寄生虫病或者一引起热带流行病。

5. 患者的生存周期

最后一个重要的原因就是患者的生存周期，就像前面提到的高血压、心脏病、糖尿病等，患者可以通过长期服药，继续正常的生活，可以使用药物十年、二十年甚至更长。但是相对而言，癌症患者的存活率就很低，比较严重的患者，五年在存活率最低只有10%，就是就在90%的患者会在5年内死亡，比如一份来自英国的数据显示胰腺癌患者五年的存活率只有7.3%，脑癌五年的存活率只有12.2%。

患者存活率相对较低，不能长期服用药物，会导致两个结果，一是药企不愿意在癌症领域投资研发新的药物，二是癌症的价格会更高一些，目前很显然第一种结果并没有出现，基本上所有的药企或者说有能力的药企都有在癌症领域布局。因为癌症是一个非常大的领域，虽然有存活率低的癌症但是也有存活率高于90%的癌症，而且由于各种原因，癌症患越来越多，而且很遗憾中国的癌症患者数量增长的非常快，而且越来越年轻化。

药企市场部的人分析上述各方面的问题，与研发部门一起制定公司后几年，5年、10年的产品线，需要在哪些疾病上要增加投入，同时预测产品上市后可以给公司带来多少收入，从而让公司保持增长。

对于专利期的药物，在专利到期后，会遇到专利悬崖，未来以专利药品为主的主打收入可能会出现断崖式的下降，所以需要保证公司有一个非常优质的研发管线，一直可以有新药上市，持续给公司带来收入，从而在最大程度上降低专利悬崖对公司的影响。

有时候市场变化非常快，现在的计划产品很难保证在几年后仍能符合市场需求，药企需要做比较长的规划，俗称“十年磨一剑”，而且需要每年根据公司情况进行调整，要有一个非常好的产品计划才能得到投资支持，让药企得以发展。

参考：

1、医药魔方2020年FDA批准的新药

2、中国医药创新促进会产业资讯盘点  2019年美国FDA批准新药