来源：药明康德 2018-03-20

今日，勃林格殷格翰 (Boehringer Ingelheim) 宣布美国 FDA 授予该公司的 nintedanib 快速通道资格 (Fast Track designation)。Nintedanib 是治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病 (systemic sclerosis with associated interstitial lung disease, SSc-ILD) 患者的在研新药。快速通道资格用于帮助治疗严重疾病并且填补未满足医疗需求的新疗法开发。这一资格的颁发是基于 nintedanib 治疗 SSc-ILD 的研究性新药申请和 SENSCIS 临床 3 期试验的预期疗效和安全性数据。

系统性硬化病又称为硬皮病 (scleroderma) ，是一种罕见的导致人体内多个器官中的结缔组织出现硬化和疤痕组织的疾病。大多数患者会在肺部产生一定程度的肺部疤痕组织，即间质性肺疾病。这通常是系统性硬化病患者死亡的首要原因。目前还没有任何 FDA 批准的药物能够治疗这一疾病，而且在临床试验中接受检验的在研药物也非常稀少。

Nintedanib 是勃林格殷格翰公司开发的小分子酪氨酸激酶抑制剂，它已经获得批准治疗称为特发性肺纤维化 (idiopathic pulmonary fibrosis， IPF) 的罕见肺部疾病。Nintedanib 能够抑制 PDGF， FGF，VEGF 等受体酪氨酸激酶的活性。这些受体酪氨酸激酶被认为媒介 IPF 的病理过程。Nintedanib 能够有效降低 IPF 患者每年肺功能下降的速度。因为 SSc-ILD 和 IPF 之间在肺部疤痕组织或纤维化形成的方式上有相似之处，因此勃林格殷格翰决定检测 nintedanib 在治疗 SSc-ILD 方面的疗效。

▲Nintedanib 的分子结构式（图片来源：By Ed (Edgar181) (Own work) [Public domain], via Wikimedia Commons）

在名为 SENSCIS 的随机双盲，含安慰剂对照的全球性临床 3 期试验中，SSc-ILD 患者将接受 52~100 周的 nintedanib 治疗。该项试验的主要终点是用力肺活量 (forced vital capacity) 每年的变化，这是检测肺部疾病进展的一个指标。目前这项试验的患者招募过程已经圆满完成，从 32 个国家招募的超过 520 名患者将参与这项关键性临床试验。

“快速通道资格对我们完成改善对 SSc-ILD 患者医疗护理的承诺是可喜的进步，“ 勃林格殷格翰公司的首席医学官 Christopher Corsico 博士说：”填补这些疾病患者的严重未满足医疗需求非常关键， 我们期待与 FDA 继续合作，进一步推动这一潜在疗法的开发。“