9月14日，aTyr Pharma宣布，美国FDA已授予该公司主要候选药物efzofitimod用于治疗系统性硬化（SSc，也称为硬皮病）相关间质性肺疾病（ILD）快速通道资格认定，此前，FDA曾授予efzofitimod治疗肺结节病的快速通道资格认定。

系统性硬化症是一种慢性进行性自身免疫性疾病，其特征是全身结缔组织的炎症和纤维化，包括皮肤和其他内部器官。发生在肺部的SSc被称为SSc-ILD。据估计，美国大约有10万人受到SSc的影响，55-65%的人可能会发展成ILD。SSc-ILD会导致肺部炎症，如果不及时治疗，肺部可能会出现疤痕或纤维化，最终导致肺功能永久丧失。ILD是SSc患者死亡的主要原因。目前SSc-ILD的治疗方案有限，主要集中于减缓疾病进展，并与显著的毒性相关。

SSc-ILD的发病机理是由在肺结节病病理中起中心作用的相同免疫细胞驱动的，这些细胞上的神经蛋白酶-2（NRP2）上调。efzofitimod是一种融合蛋白，由组氨酰-tRNA合成酶的免疫调节结构域与人源化抗体的Fc区融合而成。作为一款first in class免疫调节剂，它可在活动性炎症期间靶向先天和适应性免疫细胞，通过选择性调节NRP2恢复免疫平衡。

在SSc和特发性肺纤维化动物模型中，efzofitimod已被证明可以减少肺和皮肤纤维化，其效果与已知的抗纤维化药物（包括尼达尼布和吡非尼酮）相当或优于后者。在一项针对肺结节病患者的临床研究中，efzofitimod也被证明可以降低关键的促炎标志物，这些标志物对肺结节病的病理过程至关重要。基于这些发现，美国FDA曾授予efzofitimod治疗SSc的孤儿药资格认定。

aTyr对efzofitimod开发的主要适应症是肺结节病，这是间质性肺病的一种主要类型。最近，一项针对肺结节病患者的Ib/IIa期多剂量递增、安慰剂对照临床概念验证研究证实了efzofitimod的疗效。efzofitimod在关键疗效终点（包括类固醇减少、肺功能、临床症状和炎症生物标志物）上的一致的剂量反应和安全性方面均显示出获益趋势。aTyr目前正在进行一项efzofitimod治疗肺结节病的全球关键性III期EFZO-FIT™期研究。