9月22日，中国大陆首张临时进口氯巴占处方在北京协和医院诞生。

据悉，氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，氯巴占片的适应症为LGS罕见的癫痫性脑病。该疾病易在幼儿期起病，在儿童期表现为顽固性癫痫发作，癫痫性脑病症状伴随患者终身，发病率约2/100000。由于病因复杂多样，可用药物又非常有限，因此难以治疗。而氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有成瘾性，属于管制药品，患者在用药方面一直存在难题。

此次首张氯巴占处方加上不久之前国产仿制药的获批，我国癫痫患者用药难题或将迎来实质性的改善和解决。

数百万患者多年无可靠购药渠道

癫痫是仅次于脑卒中的常见慢性神经系统疾病，世界卫生组织报告显示，全球癫痫患者约5000万人，其中儿童和老年人为两个发病高峰期。在我国，癫痫患者约有900多万，且逐年增加40万新发病例。其中现有病例中有超过三分之二的患者每年仍有发作。

氯巴占为长效苯二氮卓类药物，药理作用与地西泮相似，其镇静副作用很小，更适合用于成人癫痫的辅助治疗。氯巴占对不同病因引起的癫痫患者的部分性发作和全身性发作均有效，但通常作为辅助用药。对可预测癫痫发作的患者(例如妇女月经性癫痫)可采用间歇治疗。间歇方法有助于预防耐受性的产生。

但在2022年前，我国既没有获批的氯巴占进口药也没有国产的仿制药，大量患者依靠海外代购等方法获得药物。但代购这一途径游走在法律灰色地带，同时也缺乏稳定的供给，时常面临缺货风险。而这类疾病如果不能长期规律服药很容易反复，甚至带来并发症。

转折出现在去年年底。2021年12月，国家卫健委在12月公开回应媒体关切时称：正在组织对患病群体进行摸底，协调相关机构和部门按照药品管理法有关规定，组织进行集中申请和进口。这让国内癫痫患者和家属看到了希望。

今年6月，国家卫健委和国家药监局发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。明确了氯巴占临时进口的申请工作流程、药品使用管理、处方医师的资质条件和管理要求、相关方权责等内容。同时明确全国共50家医院作为使用氯巴占的医疗机构，其中北京有6家，其他各省（直辖市）至少有1家使用氯巴占的医疗机构。

时隔三月余，首例受益于上述两方案的患儿出现。据央视新闻报道，该患儿两岁时患上了婴儿痉挛症，服用氯巴占已经将近5年。

除首仿外仍有近10家企业欲跻身赛道

政策的松动也随之影响了国内仿制药市场。

9月20日，据宜昌人福药业公司微信公众号披露，近日，该公司收到国家药品监督管理局核准签发的氯巴占片《药品注册证书》，成为国内首家获批企业。

根据人福药业方面的介绍，2017年，在国家鼓励研发的短缺药品目录中，该公司关注到了氯巴占，并于2018年通过了国家药监局立项审批，开始进行文献调研和工艺路线探索。多年研发，人福药业的氯巴占片在今年驶入了快车道。

2022年3月4日，人福药业氯巴占片正式递交上市申请；5月，该药获得国家药监局CDE优先审评支持，进入上市“绿色通道”。据国家药监局政务服务门户网站9月19日发布的药品批准证明文件待领取信息，氯巴占片具体获批时间为9月14日。据人福医药有关负责人透露，宜昌人福氯巴占预计将于今年10月份上市。

售价方面，目前规格为50粒×20mg/盒的进口氯巴占，售价大约在350~450元人民币（下同）/盒，患者每日一粒，但用药量会根据年龄和体重的增加而有所增加。此外，人福药业还表示，目前该公司整在与医保部门进行协商，2023年该药会启动进入国家医保目录的相关工作。

目前，氯巴占的仿制企业不止人福药业一家。国家药监局曾在去年12月表示，已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。除了人福药业外，济南科汇医药科技有限公司研发速度也较为靠前，该公司去年曾表示，氯巴占仿制药的药学工作已经完成，研发进展情况已向药监部门汇报。

北京协和医院药剂科主任张波在接受央视新闻采访时表示，此次氯巴占处方的开具建立了一种新的中国特色药物可及性的创新的机制，为其他的罕见病药物的可及性提供了一种解决的路径。随着氯巴占片首仿药的落地及处方开具，我国罕见病患者用药必将迎来更加便捷的未来。

参考资料：1.国产氯巴占获批：患儿家长盼药已久，药企估计十月之后可购买（澎湃新闻）2.国产首仿抗癫痫药氯巴占获批，人福药业回应：年内有望上市，2023年有望进医保（时代财经）3.开出全国首张处方！“救命药”氯巴占落地（央视新闻）