[1] FDA局长和肿瘤学卓越中心主任就监管热点话题发表意见

[2] 中国国家药监局药品审评中心发布三项临床试验指导原则征集意见稿，针对特应性皮炎、干眼症和多发性硬化

FDA局长对话肿瘤学卓越中心主任，就加速批准与单国家临床试验发表意见

日前，美国FDA局长Robert Califf博士和FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士，在癌症研究之友（Friends of Cancer Research）年会上展开对话，就多项监管热点话题分享了意见。

在加速批准（accelerated approval）方面，两位领导者均表示加速批准项目需要改革。Pazdur博士重申了此前在《新英格兰医学杂志》上发表的意见，表示监管机构和药物开发商需要合作缩短加速批准和获得确认临床获益的试验结果之间的时间。Pazdur博士表示，在考虑抗癌疗法的加速批准时，肿瘤卓越中心希望药物开发商能够在加速批准之前就提供验证性临床试验计划并且启动临床试验。

在《新英格兰医学杂志》发表的研究指出，如果验证性试验在获得加速批准前就已经启动，从获得加速批准到因未获得临床获益验证而撤回适应症的中位时间为3.8年，如在获得加速批准时尚未启动验证性临床试验，这一时间则延长至7.3年。

Pazdur博士在接受行业媒体Fierce Biotech采访时还表示，对于寻求加速批准的肿瘤学药物开发商来说，完全或大部分完成验证性临床试验的患者注册并不是一个“一刀切”的标准，FDA对于真正的突破性疗法在这一要求上会有一些灵活性，然而如果“只是另一款药”，则可能更为严格。FDA局长Robert Califf博士也在强调加速批准通路的价值同时，表示FDA需要加强在获得加速批准之前启动验证性临床试验方面的工作。

在关于单国家临床试验（single-country trials）方面，Pazdur博士表示FDA会更看重多地区临床试验的结果。他说：“我们希望多地区临床试验能够代表世界上主要的国际协调委员会（ICH）地区… 我们希望在北美、欧洲、亚洲的患者有足够的代表… 这并不是说所有临床试验需要在美国进行或者特定比例需要在美国进行，但是我们要求（试验）能代表所有的ICH地区。”

Pazdur博士还表示，美国的临床试验生态环境也需要简化，这方面，肿瘤卓越中心将与美国国家癌症研究所（NCI）启动Project Pragmatica试点项目，对安全性特征已知的药物简化某些临床试验的程序。

英文链接：https://endpts.com/fda-leaders-califf-and-pazdur-dish-on-accelerated-approval-reforms-single-country-trials-and-an-empty-white-oak/