3 月 6 日，默沙东公布了两款潜在重磅心血管新药的积极临床数据，并举行了投资者活动，探讨此次发布的数据，分享公司心血管领域在研管线进展更新。

首先，默沙东披露了在研口服 PCSK9 抑制剂 MK-0616 治疗成人高胆固醇血症患者的 2b 期临床试验的积极结果，并计划于今年下半年启动 III 期关键研究。

该研究旨在评估 4 种不同剂量 MK-0616（6、12、18 和 30mg）在患有高胆固醇血症的成人患者中的有效性和安全性。

研究共入组 381 人，结果显示，在第 8 周，与安慰剂相比，所有剂量的 MK-0616 均显著降低了低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，降幅从 41.2%（6 mg，CI 95%：-47.8～-34.7；p<0.001）至 60.9 %（30 mg，95% CI：-67.6～-54.3；p<0.001）。

来自：默沙东 3 月 6 日投资者文档（以下未标注来源的均为此来源）

且表现出良好的耐受性。

据 Insight 数据库显示，目前全球共有 3 款 PCSK9 抑制剂获批，包括两款 PCSK9 单抗，分别为赛诺菲/再生元联合研发的 Praluent（阿利西尤单抗注射液）、安进的 Repatha（依洛尤单抗注射液），以及诺华于 2019 年耗费 97 亿美金通过收购 The Medicines 获得的 siRNA 基因疗法药物 Inclisiran。

全球共获批 3 款 PCSK9 抑制剂

来自：Insight 数据库网页版（点击放大，可查看大图）

这获批的 3 款 PCSK9 抑制剂为皮下注射。

PCSK9 单抗用药频率为每两周皮下注射一次，这对于治疗周期较长、需终身服药的老年患者而言，频繁打针无疑大大降低了患者的长期依从性。

2021 年，再生元/赛诺菲的阿利西尤单抗实现营收合计 4.21 亿美元，同比增长 17%；2022 年据再生元财报销售额为 4.67 亿美元，增长率为 10.93%。

安进的依洛尤单抗自 2015 年获批以来，销售额呈上升趋势，2021 年已突破 10 亿，实现营收 11.17 亿美元，同比增速高（26%），不过在 2022 年增速有所降低至 16%，但也达到 12.96 亿美元的销售额。

两者虽同为 PCSK9 单抗，作用机理还是给药方式均无明显差异，但从市场表现来看，依洛尤单抗放量速度有明显优势。或是因为其商业化策略的差异。依洛尤单抗近几年能实现快速增长，主要原因之一在于安进在 2018 年 10 月宣布将产品降价 60% 至 5850 美元/年，大大促进了市场放量。

而诺华 siRNA 基因疗法 Inclisiran 则可实现长效给药（前 3 个月完成 2 次注射后，每半年打一针），降低了患者的用药频率，可极大提高患者用药便利性。且从价格角度来看，海外价格与 PCSK9 单抗相差无几（6500 美元/年）。

据诺华财报，凭借优异的临床优势，刚于 2021 年底获 FDA 批准上市的 Inclisiran（Leqvio）2022 Q1 销售额已超过 2021 年全年，且 2022 年全年销售额已达 1.12 亿美元。

来自：诺华财报

从放量速度来看，据诺华评估，Inclisiran 与沙库巴曲+缬沙坦（Entresto）放量速度基本一致，而后者 2022 全年销售额已达 46.44 亿美元，有望成为诺华的下一个核心增长点，市场潜力无限。

来自：诺华财报

而 MK-0616 作为一款 PCSK9 口服大环肽抑制剂，给药更便捷、可及性将更强，如能顺利获批相信定能占据一定的市场。默沙东表示计划于今年下半年启动 MK-0616 III 期关键研究，期待结果。

值得注意的是，同日，默沙东公布了在研药物 Sotatercept III 期 STELLAR 研究结果详细数据，这是默沙东在 2021 年 9 月以 115 亿美元收购 Acceleron 制药而获得的肺动脉高压新药。去年披露 III 期临床成功的消息就曾引起业内人士关注（详见 Insight 往期报道>>>115 亿美元引进！默沙东肺动脉高压药关键 III 期临床结果积极）。

此次公布了 STELLAR（NCT04576988）研究的完整数据了，该研究共入组了 323 名受试者，主要终点为 6 分钟步行距离（6MWD）。结果显示，与安慰剂组相比，接受 sotatercept 治疗的患者，治疗 24 周时 6 分钟行走距离（6MWD）增加了 40.8 米。

且在 9 项次要终点中，8 项达到了显著性改善。

这两款潜在重磅药的积极消息，想必也更坚定了默沙东对押注心血管管线的决心。默沙东曾在去年 4 月 5 日的投资者活动上表示，计划在未来 8 年上市 8 款心血管领域西药，预计 2030 年销售额将达到 100 亿美元。

从领域细分来看，据 3 月 6 日投资者活动文档，默沙东将聚焦于肺动脉高压、动脉粥样硬化、血栓症以及心力衰竭这些患者需求未得到满足的领域。

在过去一年里，各细分领域产品也得到了积极进展。

而基于 Sotatercept 亮眼的 III 期临床数据，在肺动脉高压领域，默沙东也有更深一步的布局。

K 药支撑了默沙东 2021 年 40% 的制药收入，2022 年 K 药收入持续增长，已达到 209.37 亿美元（+22%），预计将在 2023 年超越艾伯维的「药王」修美乐，然而，对默沙东来说，焦虑的是 K 药也将在 2028 年迎来专利悬崖，而现有的管线储备稍显单薄，难以补齐 K 药百亿市场的体量。

由此，近些年默沙东收购以及与其他企业合作的消息不断，不断丰富自己的管线，寻找 K 药之后的增长动力。毋庸置疑心血管领域也是默沙东重点布局领域之一。