FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会决定于3月22日召开会议，将讨论渤健公司提交的鞘内注射tofersen（BIIB067）用于治疗与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新药申请（NDA 215887），。

该会议可能对ALS和其他神经退行性疾病具有重要意义。

tofersen最初由Ionis Pharmaceuticals发现，渤健于2018年签订了一项协议获得该药授权。

tofersen是一种研究性反义寡核苷酸，旨在治疗SOD1基因突变引起的ALS。该药与SOD1 mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。

渤健于2022年7月首次提交了toversen的NDA，主要基于其降低神经丝水平。神经丝作为神经退行性疾病的生物标志物已获得广泛关注。

FDA受理后并为toversen设定了最初的《处方药使用者费用法案（PDUFA）》目标行动日期为2023年1月25日。2022年10月，为了应对渤健提交的额外数据，FDA将目标日期推迟了三个月，至2023年4月25日。

ALS是一种罕见、进行性和致命的神经退行性疾病，导致大脑和脊髓中负责控制自主肌肉运动的运动神经元丢失。ALS患者会经历肌肉无力和萎缩，导致他们失去独立性，因为患者逐渐失去了行动、说话、进食和最终呼吸的能力。ALS患者的平均预期寿命为症状发作后三到五年。

ALS涉及多种基因。基因检测有助于确定一个ALS是否与基因突变有关，即使在没有该疾病家族史的个体中也是如此。目前，ALS没有基因靶向治疗方案。SOD1基因突变约占全球估计168000名ALS患者（SOD1-ALS）的2%。SOD1-AALS患者的预期寿命差异很大，有些患者的寿命不足一年。