今日，Sarepta Therapeutics发布了2023年第三季度财报，报告其DMD基因治疗产品

Elevidys第三季度净产品收入总计6910万美元。

Sarepta公司第三季度的总收入（包括净产品收入和合作收入）总计为3.318亿美元；净产品收入总计为3.03亿美元，同比去年增长49%。根据新闻稿，Sarepta公司报告，本季度在非公认会计准则（non-GAAP）的基础上已经实现了盈利，第三季度non-GAAP净收入为3770万美元，这是Sarepta公司重要的一个里程碑。

强劲的销售开头

尽管Elevidys于2023年6月获得FDA批准，8月才进行正式销售交付，在短短两个月内实现了约7000万美元的销售。

如果按照Elevidys在美国的定价320万美元/剂来计算，大概销售剂量为21左右。目前，Elevidys已经成为Sarepta公司的核心业绩增长驱动；Elevidys在第三季度中的销售额已经超过该公司另外两款DMD疗法Amondys 45和Vyondys 53。

值得注意的是，小编回顾了Sarepta公司今年的季度业绩报告，对比第一季度的销售成本为3500万美元，第二季度为3410万美元，第三季度的销售成本为3700万美元。第三季度新增了Elevidys的销售成本，但是在数据上仅显示增加了约200万美元左右的销售成本。

一般销售成本是指已销售产品的生产成本或已提供劳务的劳务成本以及其他销售的业务成本。同时根据报告，Sarepta公司完成了Elevidys的商业批次生产资本，进一步降低了在Elevidys方面的生产成本。意味着净收入达6910万美元的Elevidys，其生产成本不如我们想象中的高昂，毛利可能会更高。

在通常的印象当中，这类全身给药的AAV基因治疗生产成本费用是比较高的，原因有几个：制造复杂、病毒载体、高剂量等，此外基于价值定价使其价格不菲。

不确定的未来

Elevidys是一款针全身给药的AAV基因治疗产品，如果照着老前辈Zolgensma的销售路径来看，Elevidys有望在接下来的几个月内实现销售额攀升—尤其是DMD的全球发病率要高于SMA。

如果能够完成Elevidys批准范围的扩大，Elevidys可能为Sarepta公司带来更大的收益。

但是在日前，Sarepta公司报告的Elevidys全球III期研究EMBARK的顶线结果，治疗后第52周的NSAA评分与基线相比的主要终点未达到，尽管关键次要终点达到。

但对于Elevidys是否能够顺利扩展批准范围，增加了不确定性。通常来说，如果临床研究未达到主要终点，FDA是不会认为达到次要终点的数据是积极的。

此外，Elevidys在美国以外地区的独家权利已经被授予了罗氏，这是Sarepta与罗氏在2019年达成的协议，后续也将为Sarepta公司带来收益。

小结

作为一款刚上市的新药以及全球第二贵的药物，Elevidys在刚出道的首秀就拿到了约7000万美元的好成绩，让人期待其接下来的表现。

对比于同属细胞与基因治疗的个性化CAR-T细胞，AAV基因治疗更加可控的成本和更高的销售预期，未来或许会加剧全球对AAV基因治疗的热情。

参考资料：

1.https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-third-quarter-2023-financial?_ga=2.47338981.391918799.1698976872-1175645299.1688607373

2.https://endpts.com/sareptas-duchenne-gene-therapy-gets-off-to-a-strong-start-in-sales-as-future-lies-in-limbo/