今日，BeamTherapeutics与Verve Therapeutics公布了一项协议，礼来（Lilly）已同意根据Beam与Verve修订后的合作和许可协议获得某些权利，包括Beam与Verve共同开发和商业化心血管疾病碱基编辑项目的选择权，其中包括针对PCSK9、ANGPTL3和未公开的肝脏介导的心血管靶点的项目。这是礼来继今年6月与Verve达成研发协议的进一步扩展，也象征着礼来对基因疗法领域的重视。

Verve的PCSK9靶向候选疗法VERVE-101和VERVE-102，以及ANGPTL3靶向在研疗法VERVE-201旨在于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者或有罹患ASCVD风险患者的一生中，有效、持久地降低低密度脂蛋白胆固醇，ASCVD是最常见的心血管疾病之一。

值得注意的是VERVE-101，这是一款利用基于CRISPR系统改造的单碱基编辑器。单碱基编辑疗法与CRISPR基因编辑不同之处在于不会切断DNA双链，因此可能降低引入潜在突变的风险。VERVE-101通过使编码PCSK9的DNA遗传序列发生单一的A到G的改变，达到让PCSK9失活的效果。PCSK9是降低LDL-C的热门靶点，抑制它活性的功效已经得到了多款FDA批准疗法的验证。VERVE-101在上周获美国FDA通过用于降低杂合体家族性高胆固醇血症（HeFH）患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的IND申请。根据新闻稿，这是在患者体内进行单碱基编辑的疗法首次在美国获批进行临床试验。

图片来源：Verve公司官网

根据合作协议，Beam将获得2亿美元的预付款以及价值5000万美元的股权投资。此外，取决于特定临床、监管和合作里程碑的实现，Beam可能额外获得3.5亿美元款项，最终潜在的累计款项将达6亿美元。

礼来对基因疗法的日益重视体现在其近期的几笔交易中，礼来这个月收购Akouos公司并获得其在研潜在“first-in-class”治疗听力丧失的基因疗法。2020年12月，礼来收购专注于开发神经退行性疾病基因疗法的PrevailTherapeutics公司。此外，礼来并投资7亿美元，将在波士顿建造一所先进的12层遗传医学研究所，以加强其在基因医学疗法的开发。

英文链接：https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-announces-agreement-lilly-acquire-beams-opt-rights-verve