笔者根据美国FDA官网的公开信息，解读2023年Q1-Q3获FDA药物评估和研究中心（CDER）批准上市的小分子药物，并总结了每个药物的分子结构、靶点/机制、研发公司，制作成图表。以下文字内容大多参考自FDA官方的药物说明书和分子结构图底下的参考资料。部分的数据除非特别引用，一般是参考维基百科和药企官方公告。

2023前三季度获批药物汇总

2023年前三季度（1-9月）FDA批准上市了40个药物，包括：

1）10+5+6=21个小分子药物：见下图小分子总结。

2）2+1+2=5个单抗：分别靶向淀粉样蛋白β（治疗阿尔茨海默病）、PD-1（治疗Merkel细胞癌）、新生儿Fc受体（治疗重症肌无力）、呼吸道合胞病毒（RSV）、补体因子C5（治疗CHAPLE病）。

3）0+2+2=4个双抗：CD20xCD3 T细胞双抗（治疗复发或难治性弥漫性大b细胞淋巴瘤DLBCL）、CD20xCD3 T细胞双抗（治疗复发或难治性DLBCL、NOS或LBCL）、CD3/BCMA双抗（治疗多发性骨髓瘤）、GPRC5D/CD3双抗（治疗多发性骨髓瘤）。

4）1+1+1=3个酶：α-甘露糖苷酶（治疗α-甘露糖苷贮积症）、水解溶酶体中性糖鞘脂特异性酶（治疗成人法布里病）、重组人GAA酶（治疗迟发性庞贝病）。

5）1个ASO药物：用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）；

6）1个小分子滴眼液（治疗干眼症）。

7）1个PSMA放射性诊断剂：检测前列腺癌患者的PSMA阳性病变。

8）1个人类生长激素类似物。

9）1个RNA aptamer：治疗继发年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的地图样萎缩。

10）1个环肽：动员造血干细胞用于MM患者的自体移植的CXCR4拮抗剂。

11）1个siRNA药物：1型原发性高草酸尿症 (PH1)。

此前已介绍了2023H1获批的小分子药物，请查看这篇文章：

《2023上半年获FDA批准的小分子新药及药物设计思路》

补充

此前的文章《2023年9月FDA批准上市的药物》遗漏了1个siRNA药物，这里补充介绍。9/29/2023: Rivfloza (nedosiran)基本信息：Nedosiran是由诺和诺德公司开发的双链siRNA（与GalNAc氨基糖残基缀合），可降低原发性高草酸尿症1型 (PH1) 且肾功能相对完好（例如 eGFR ≥ 30 mL/min/1.73 m2）的患者的尿草酸水平。Nedosiran通过RNA干扰降解肝细胞中的LDHA mRNA，降低肝乳酸脱氢酶 (LDH) 水平，从而减少肝脏草酸盐的产生和草酸盐负担。

原发性高草酸尿症（PH）是一种罕见的遗传性疾病，会导致肝脏过量产生草酸盐，主要影响肾脏，并可能导致肾脏损害恶化。全世界每38,600人中就有1人患有PH，约80%患有PH1。据估计，美国有2000人患有PH1。

临床表现：Nedosiran的批准基于关键、随机、双盲II 期PHYOX2临床试验 的结果以及正在进行的长期、多剂量、开放标签3期PHYOX3扩展研究的中期数据。在II期研究中，35名PH1或PH2患者入组，接受nedosiran (n = 23) 或安慰剂 (n = 12) 治疗，每月1次，持续6个月。研究人员表明，从治疗第90天到第180天，接受nedosiran治疗的患者24小时尿草酸排泄量较基线显著降低[2]。

参考文献：

[1]https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2023

[2]https://www.ajmc.com/view/fda-approves-nedosiran-injection-for-children-and-adults-with-ph1