Syros Pharmaceuticals今天宣布其进行中的SELECT-AML-1临床2期试验的积极初步数据，该试验评估其在研小分子tamibarotene联合venetoclax和阿扎胞苷（azacitidine）治疗新确诊、RARA基因过表达的急性髓系白血病（AML）患者。

该试验的主要终点是完全缓解（CR）/完全缓解伴血液学不完全恢复（CRi）。分析显示，接受tamibarotene、venetoclax和阿扎胞苷联合治疗的可评估患者其CR/CRi率为100%（9/9）。相较之下，接受对照（venetoclax和阿扎胞苷）治疗患者的CR/CRi率为70%（7/10）。

其中，接受tamibarotene联合疗法的9例可评估患者中的7例（78%）达成CR，2例患者（22%）达成CRi。而接受对照治疗的10例可评估患者中的3例（30%）达成CR，4例患者（40%）达成CRi。

接受tamibarotene联合治疗患者达到CR/CRi缓解的中位时间为21天（范围：14-28天），与之相比，接受对照治疗的患者为25天（范围：17-56天）。Tamibarotene联合疗法组在接受治疗一个周期结束时100%的患者达到CR/CRi，而对照组在此数值为60%。

与该研究安全性导入期部分的既往临床经验一致，tamibarotene与获批剂量的venetoclax和阿扎胞苷联合疗法通常显示良好的耐受性，总体安全性特征未显示叠加性毒性或新的安全性信号。

▲Tamibarotene作用机制（图片来源：Syros Pharmaceuticals公司官网）

Tamibarotene是一款在研的口服、选择性、维甲酸受体α（RARα）激动剂。

原文链接：https://ir.syros.com/press-releases/detail/293/syros-announces-encouraging-initial-data-from-randomized