刚刚，美国FDA网站显示由阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals联合开发的每月一次、可由患者自己皮下注射的反义寡核苷酸（ASO）疗法Wainua（eplontersen）获批上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性的多发性神经病（ATTRv-PN）。根据新闻稿，Wainua是首个可通过自动注射器自行给药用于治疗ATTRv-PN的获批药物。

根据Wainua获批标签显示，一项在ATTRv-PN成人患者中开展的随机、开放标签、多中心的临床3期试验证明了Wainua的疗效。分析显示，在接受治疗35周时，与外部安慰剂对照相比，Wainua治疗导致患者在改良神经病损伤评分+7（mNIS+7）和生活质量指标（Norfolk QoL-DN）总分上出现统计学显著改善（p<0.001）。

▲Wainua疗效结果摘要（图片来源：参考资料[1]）

Eplontersen为一款一月一次，可由患者自己皮下注射的在研反义寡核苷酸药物，其采用的反义寡核苷酸配体偶联（LICA）技术，可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。LICA技术能有效地将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中。Eplontersen可用以抑制TTR蛋白的生产，从而治疗遗传性与非遗传性的淀粉样变性多发性神经病。此药已获得美国FDA授予孤儿药资格。

目前，全球有多种类型的TTR靶向疗法处于活跃研发阶段，包括反义寡核苷酸疗法、siRNA疗法、基因编辑疗法、抗体疗法和小分子药物。除了此次获批的eplontersen以外，已有4款疗法已在全球多个国家和地区获批上市，适应症涉及TTR介导的多种淀粉样变性疾病。

▲全球处于活跃状态的TTR靶向疗法临床进展盘点（图表来源：药明康德内容团队制表）

原文链接：https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/eplontersen-halted-attrv-pn-disease-progression-and-improved