Adaptimune Therapeutics公司近日宣布，美国FDA已接受其在研工程化T细胞疗法Afami-cel的生物制品许可申请(BLA)，并授予其优先审评资格，用于治疗晚期滑膜肉瘤。该申请的处方药使用者费用法案(PDUFA)日期为2024年8月4日。

如果获得批准，Afami-cel将成为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。

滑膜肉瘤是一种罕见的高度恶性软组织肉瘤，多见于关节附近软组织。根据出现在脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管或深层皮肤组织中的肿瘤分类，有50多种不同类型的软组织肉瘤。滑膜肉瘤约占所有软组织肉瘤的5%至10%。目前，手术是滑膜肉瘤的首选治疗方法，有些病人会在手术前后接受放射治疗。但是，如果切除的不彻底，会有一定的复发风险。

Afami-cel是一种针对MAGE A4癌症靶点的工程化T细胞受体(TCR)T细胞疗法，被设计作为一种用于晚期滑膜肉瘤的一次性疗法。此前，美国FDA已授予其治疗软组织肉瘤的孤儿药资格和治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法认定。

BLA的递交是基于一项关键性研究SPEARHEAD-1中队列1的积极数据。该试验中的滑膜肉瘤患者均患有晚期转移性疾病，接受过中位线数为3线的系统性治疗（范围：1-12）。

该研究达到了主要疗效终点，患者的总缓解率(ORR)约为39%，中位缓解持续时间约为12个月。以往接受过两种或两种以上疗法的滑膜肉瘤患者的中位总生存期(OS)小于12个月，而接受afami-cel治疗患者的中位OS约为17个月，优于历史对照数据。

此外，接受afami-cel治疗有缓解的晚期滑膜肉瘤患者中，70%的人在治疗两年后仍然存活。其他分析表明，较高的afami-cel细胞持久性与较长的OS有关。

安全性方面，毒性反应包括细胞因子释放综合征和可逆的血液学毒性，这与之前的研究结果一致，表明afami-cel的安全性是可以接受的。

该试验的数据已在2023年结缔组织肿瘤学会(CTOS)年会上公布，CTOS是一个非营利性的专业医疗组织。

原文出处：https://www.adaptimmune.com/investors-and-media/news-center/press-releases/detail/260/adaptimmune-announces-u-s-fda-acceptance-of-biologics#:~:text=Philadelphia%2C%20Pennsylvania%20and%20Oxford%2C%20United%20Kingdom--%20%28Newsfile%20Corp.,investigational%