#要点快读

WHO数据显示，癌症是112个国家70岁之前的主要或次要死因，同时，研究者在药物研发中面临复杂的生物环境、癌症的强适应性和不同的生物驱动因素等挑战。

20世纪90年代初至今，新治疗方法使美国癌症死亡率下降33%，患者生存5年或更长时间的几率为68%。

2023年，美国共有1600种癌症治疗方法和疫苗正在进行临床试验或等待FDA审批，涵盖20多种癌症。

自2018年中国国家医保局组建以来，在累计谈判准入的药品中，肿瘤用药达到100个。

2023年全年，中国国家药监局批准了122个进口抗肿瘤和免疫机能调节药。

2024年2月4日是第25个世界癌症日。癌症日发起四分之一个世纪以来，癌症带来的重大挑战和生命威胁犹在，但随着治疗方法与药物研发的进步，癌症死亡率正在逐年下降，患者生存率相应提高。

威胁仍然巨大，但癌症生存率逐年提升

癌症是全球各国人口死亡的主要原因之一，也是提高预期寿命的重要障碍。世界卫生组织（WHO）2019年数据显示，癌症是全球112个国家70岁之前的首要或第二大死因。到2020年，全球近六分之一的死亡由癌症导致。

应对癌症，我们需要药物的不断创新，需要在药物研究与开发方面不断投入，需要持续向好的研发环境与政策支持。

PhRMA发布的《癌症药物开发2023报告》（下称《报告》）对2023年全年的癌症相关药物和疫苗的研发情况进行了总结与展望。《报告》指出，自20 世纪90 年代初达到峰值以来至今，不断出现的新治疗方法使美国的癌症死亡率下降了33%，癌症患者的生存率也得到了大幅提高。

今天，癌症患者生存 5年或更长时间的几率为68%，相较1975年数据增加了39%。需要指出的是，癌症并不只是“一种”疾病，而是以异常细胞的生长和扩散为特征的数百种疾病的集合体，因此生存率的进步更加显其可贵。

癌症的复杂性给药物研发带来艰巨挑战

今天的科学家们认识到，“没有两种完全一致的癌症病例”。癌症远比我们想象的更复杂和多样，每个癌症患者的症状都受到各种独特因素的影响和驱动，癌症经常会找到逃避免疫系统、通过变异抵抗治疗的方法。正因如此，研究人员在开发治疗各种癌症的药物时面临着许多独特而艰巨的挑战：

01 复杂的生物环境

研究人员必须研究肿瘤所处的复杂生物环境。基因突变、免疫系统反应和外部环境因素都导致了疾病的复杂性。

02 癌症的强适应性

药物可能会针对与疾病有关的一种关键蛋白质，但癌症可能会反过来找到新的途径继续扩散。

03 不同的生物驱动因素

即使在一个特定的肿瘤中，癌症的生物驱动因素（如基因突变、基因表达）也会因细胞而异。这种肿瘤异质性增加了癌症的复杂性。

此外，临床开发方面还存在其他特殊挑战。由于癌症是复杂且危及生命的疾病，研究性疗法通常只用于标准疗法失败或已用尽其他治疗方案的患者。只有在获得批准和实际使用后，大多数药物才会在疾病进展的早期阶段被评估。同样，抗癌药物通常与其他药物联合使用效果最佳，但在临床研究中不可能对所有可能的药物组合进行测试。

但同时需要看到的是，癌症生存率的提高，部分也归功于分子和基因组研究的进步揭示了癌症的独特复杂性，并改变了我们对这种疾病的理解。科学进步扩展了我们对癌症如何发展以及如何针对特定癌症类型的药物的认识，为患者带来了新的、更有效的治疗方法。

2023年在开发药物达1600个，覆盖超过20种癌症

研究指出，肿瘤学药物开发过程中，85%的药物可能是首创类药物（first-in-class），即该药物使用了一种新的和独特的治疗疾病的机制，其中临床研究阶段79%的药物可能是首创类药物。

根据《报告》，2023年，美国共有1600 种治疗方法和疫苗正在进行临床试验或等待美国食品药品管理局 （FDA）的审批，这一数字超过2014年的两倍。在这1600 种正在开发的治疗方法和疫苗中，相当一部分是新药，还有一些是已获批准的药物正在研究新的适应症/癌症类型，或扩展到儿童等其他患者群体。

治疗方法和疫苗针对的各类癌症如下：

白血病 133 个

肺癌 227 个

淋巴瘤 159个

乳腺癌 94 个

皮肤癌 69 个，其中黑色素瘤 63 个

前列腺癌 78 个

多发性骨髓瘤 78 个

胰腺癌 73 个

脑肿瘤 64 个

结肠直肠癌 70 个

卵巢癌 66 个

肝癌和胆管癌 60 个

胃癌 50 个

膀胱癌 54 个

头颈部癌症 53 个

肾癌 30 个

此外，正在开发的其他药物还包括针对儿童癌症、肉瘤及其他血液肿瘤和实体瘤等疾病。

特别值得关注的在开发创新药物

《报告》还特别提及了几种值得关注的在开发创新药：

一种抗TIGIT单克隆抗体（mAB）正在开发中，用于治疗非小细胞肺癌和食道癌。

一种雌激素受体蛋白降解剂正在开发中，用于治疗雌激素受体阳性（ER+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）转移性乳腺癌。

一种口服小分子治疗正在开发中，用于治疗头颈部鳞状细胞癌。

一种固定剂量组合（两种已批准药物）治疗正在开发中，用于治疗具有BRCA突变的转移性去势抵抗性前列腺癌。

在人类抗击癌症的道路上，新的治疗方法层出不穷：细胞治疗、抗体药物偶联物（ADCs）、基因编辑、免疫检查点调节剂、代谢免疫治疗、个性化医疗、RNA干扰、肿瘤类型无关治疗、癌症疫苗等等潜在新疗法值得期待。

需求增加、政策支持：更多抗癌药加速落地中国

世界卫生组织国际癌症研究机构在2020年发布的全球最新癌症负担数据显示，中国新发癌症病例457万例，死亡病例达300万例。

2018年以来，中国有关部门针对海外癌症药物采取了一系列措施，促使更多癌症相关药物更快进入中国。其中包括“先行先试”、加速抗癌新药注册审批、组织专家遴选临床急需境外新药、完善进口政策、促进境外新药在境内同步上市、畅通临床急需抗癌药的临时进口渠道、促进商业健康保险发展等。

中国国家药监局数据显示，2023年全年，中国国家药监局批准了122个进口抗肿瘤和免疫机能调节药。

2023年12月，中国国家医保局表示，自2018年组建以来，通过谈判新增446个药品进入医保目录，其中肿瘤用药达到100个。

值得注意的是，在2017年以前，医保目录内没有肿瘤靶向用药，2023年版目录中已经有74个肿瘤靶向药，其中很多治疗领域实现了不同代际靶向药的多样化选择。

在患者需求和政策支持的共同作用下，我们期待看到更多新的癌症疗法、药物和疫苗加速落地中国。

我们坚信，保持生物医药的持续创新，不断提高药物的可及性，更有效的治疗手段终将惠及更广大的患者群体。

值此世界癌症日之际，我们谨向直面病魔、对抗癌症的患者和医者，向站在变革前沿的科研人员、药研机构以及PhRMA的成员公司表达诚挚的敬意。PhRMA将一如既往，通过推动新药研发，帮助患者拥有更长寿、更健康、更具活力的生活。