诺华（Novartis）日前宣布，美国FDA批准其放射性配体疗法Lutathera（Lu 177 dotatate）用于治疗12岁及以上的生长抑素受体阳性（SSTR+）胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）的儿童患者，其中包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤。此次批准使Lutathera成为首个获批用于治疗GEP-NET儿童患者的疗法。

神经内分泌肿瘤（NET）是一种源自全身神经内分泌细胞的癌症，通常被认为是生长缓慢的恶性肿瘤。由于该疾病不活跃的特性，NET的诊断经常被延迟，大约10%至20%的儿童患者确诊时患有转移性疾病。尽管神经内分泌肿瘤属于罕见疾病，但其发病率在过去几十年中有所增加。

此次Lutathera的批准主要基于NETTER-P试验结果，该试验评估了Lutathera对12至18岁以下SSTR+ GEP-NET患者的作用。该试验分析显示Lutathera的安全性与NETTER-1试验中的成年患者一致，NETTER-1是支持Lutathera在成人中获批的关键3期试验。此外，儿童患者估计接受的放射剂量位于外部射线放射治疗（external beam radiation）的既定器官阈值之内，并与成人批准剂量的放射剂量相当。

▲Lutathera的作用机理（图片来源：诺华公司官网）

Lutathera是一款放射性配体药物，能结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体进入细胞，通过放射性对肿瘤细胞造成损伤。它在2018年获得美国FDA批准治疗经治SSTR阳性的GEP-NET患者，是首款FDA批准的放射性配体疗法。放射性配体疗法通过将放射性同位素的辐射能量递送到肿瘤内部，在杀伤肿瘤的同时减少对健康细胞的影响。这是诺华重点开发的技术平台之一。

英文原文：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-radioligand-therapy-lutathera-fda-approved-first-medicine-specifically-pediatric-patients-gastroenteropancreatic-neuroendocrine-tumors