近日，BioMarin表示将限制其血友病A基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)在三个国家的销售，以降低成本，帮助该疗法在2025年前实现盈利。

作为全球首款上市的A型血友病基因疗法Roctavian，虽然290万美元的天价相对那些300万以上的基因疗法已经相对少一些了，可上市后成绩还是大失所望。

在上市之初，BioMarin认为能够产生5000万至1.5亿美元的收入，然后到2023年11月时，BioMarin将Roctavian今年的营收预期下调至1000万美元以下，但实际情况是Roctavian的2023年总销售额仅为350万美元，只治疗了3名患者（Roctavian的单价是290万美元）。2024年Q1也只有80万美元入账……迄今为止加起来才治疗了5名患者。

根据一项新的营销计划，BioMarin将把Roctavian的销售集中在三个市场——美国、德国和意大利——基因疗法在这些市场获得批准并获得报销。据该公司称，Roctavian向其他市场的扩张将取决于其在这三个地区的表现。

BioMarin的成本削减措施

BioMarin预计从2025年开始，Roctavian的年度花费将降至约6000万美元，到年底，该公司预计基因疗法将实现盈利。该公司不会招募参与者参加Roctavian的临床开发项目。它只会继续从已经接受治疗的研究参与者那里获得长期安全性和有效性的发现。

另外由于卖不出去，Roctavian的生产设施显然也会遭到停产，公司会将生产设施置于“闲置状态”，直到需要额外的生产。

比较可惜的是Biomarin此前确实花了大功夫去为Roctavian的生产设施提供保障，在2018年时BioMarin在美国加利福尼亚州诺瓦托建立了为后来的Roctavian准备的AAV生产工厂，号称占地18000平方英尺。

上市过程也是一波三折，2019年被拒，2021年又被拒，2023年才上市。

这也难怪BioMarin的举措并未赢得一部分投资者的认可，他们认为，Biomarin最应该的做的就是将这项产品从自身业务中剥离出去。空着的场地还不如卖掉变现好。

低价医保似乎不能解决问题

Roctavian滞销的原因可能是多方面的，价格显然是其中重要顾虑因素，而为了降价，Biomarin也确实做了很多功课。去年11月时，BioMarin宣布拿下德国医保，医保折算后每位商业化患者将带来约90万美元的收入，这一价格远远低于最初290万美元的定价。

可即便在价格上选择了大让步，仍旧不能吸引患者选择该治疗方案。

可能原因在于商业情景的不同，此前Zolgensma的畅销建立在，患者的其他选择（诺西那生钠）也很昂贵的基础上。但问题是Roctavian的其他选择（凝血因子VIII）并不那么昂贵，年花费一般不会超过

而且一旦Roctavian进入A型血友病的商业竞争，就要面临来自一系列凝血因子VIII及类似物的围剿。

不是Roctavian买不起，而是凝血因子VIII更有性价比。

例如，诺和诺德的Esperoct（Turoctocog alfa pegol），拜耳的Jivi，CSL Behring的Afstyla，罗氏的Hemlibra，这些全部成为了Roctavian的竞品。

在这些管线推动商业化的同时，Roctavian的空间将受到进一步挤压。当Esperoct，Jivi，Afstyla，Hemlibra的销售额在增长的同时，就是Roctavian需要同时面对多个大厂的商业化压力。未来甚至还会有NNC0365-3769等多款新上市产品的狙击。

而最关键的是，Roctavian真的能实现一针见效，终身治愈的承诺吗？目前该公司仍然缺乏长期随访数据来表明Roctavian到底有没有长期效果。