罗氏又继续布局AD了。

近日，罗氏/基因泰克与Sangamo Therapeutics达成合作协议，共同开发阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病的基因疗法。

据协议条款，罗氏获得Sangamo的专有锌指抑制剂以及Sangamo的嗜神经AAV衣壳STAC-BBB的独家使用权。为此，罗氏短期内将支付5000万美元的预付款+里程碑付款，此外，未来的开发和商业里程碑付款约19亿美元。未来，Sangamo将负责技术转让和临床前工作，而基因泰克将负责临床开发、监管、制造以及商业化。

这几年，Sangamo的日子也非常不好过，没有商业化产品收入，加上研发支出，使得公司年年处于亏损状态，现金流也即将枯竭。

这次的合作缓解公司即将面临的破产危机，有望支撑公司运营至2025年第一季度。

受此利好消息影响，Sangamo的股价还上涨了29%。

独角戏难唱

Sangamo成立于1995年，被行业视为基因编辑鼻祖，其核心技术锌指核酸酶基因编辑技术（ZFN）是第一种问世的基因编辑工具。

其功能类似于人类基因组中的GPS，输入需要寻找的基因组序列，ZFN就能够帮助研究者快速而精确地定位。其中锌指蛋白用于识别和结合特定的基因序列，FokI核酸内切酶（一种Ⅱ型限制性核酸内切酶）可以通过二聚体化特异性地切割目的基因，从而实现对特定基因的编辑。

而问世以来，ZFN并不像CRISPR那样大放光彩。

在ZFN问世后，虽然多家研究机构试图对这一技术进行优化，但是Sangamo将ZFN整套技术体系的专利权牢牢攥在手中，ZFN的开发被Sangamo独家封锁，是其他任何公司/机构再也无法染指的垄断市场。

在Sangamo独家垄断之下，ZFN技术优化和临床转化远远落后于CRISPR，既没有取得大量的突破，也没有取得大规模的应用。成立的30年以来，Sangamo并没有任何一款产品推向市场，而曾经的合作方也陆续离开。

2022年1月，赛诺菲终止了合作协议，将镰状细胞病候选药物BIVV-003开发权益退还Sangamo，在2023年2月，Sangamo也宣布放弃对BIVV-003开发。

2023年3月，诺华和渤健也相继决定终止了合作协议。与Biogen的合作是Sangamo最大的一笔授权交易，整个交易合作的总金额达到27.2亿美元，其中首付款就是3.5亿美元。

解燃眉之急

与大药企的合作相继终止，研发还在继续烧钱，Sangamo的财务状况已然岌岌可危，不得不裁员自保。2023年，Sangamo便进行了两轮裁员，4月裁员27%（约120人），并调整管线优先级。11月裁员裁40%（162名员工），总部也将关闭并搬到加利福尼亚。

对于Sangamo来说，罗氏的这次合作着实是缓解了公司的燃眉之急。据2024年Q2财报，截至2024年6月31日，公司账上现金及其等价物仅余下2780万美元，仅勉强维持再维持3个月，至2024年第三季度。

在此之前，Sangamo也有临床好消息传来，其与辉瑞合作开发的A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec 的Ⅲ期临床试验成功，达到了主要和次要终点，对A型血友病患者的预防性治疗显示非劣效性和优越性，并具有良好耐受性。据协议，达到某些监管和商业里程碑后，Sangamo有资格从辉瑞获得高达2.2亿美元的里程碑付款。

原文链接：https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-therapeutics-reports-recent-business-highlights-and-9