今日，美国FDA官网显示，FDA已经批准诺华（Novartis）公司的潜在重磅疗法Fabhalta（iptacopan）扩展适应症，用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平，这些患者有疾病迅速进展的风险。诺华此前的新闻稿表示，Fabhalta是首个针对替代补体通路的IgAN疗法。

这一批准主要基于随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验APPLAUSE-IgAN的积极结果。这项试验在518名成人原发性IgAN患者中评估Fabhalta的疗效和安全性。该研究的两个主要终点分别为患者24小时尿蛋白与肌酐比率（UPCR）和24个月内估计的肾小球滤过率（eGFR）斜率。

此前发布的中期分析数据显示，与接受安慰剂和支持性治疗的患者相比，Fabhalta治疗组患者在接受治疗9个月后蛋白尿减少38.3%（p<0.0001），达到试验主要终点。该试验的另一项主要终点是通过测量24个月内年度eGFR斜率来评估Fabhalta减缓IgAN进展的能力，该数值预计在2025年研究完成时公布。这项研究同时表明Fabhalta的安全性与耐受性良好，与之前报告的安全性特征一致。

Fabhalta是一种口服特异性替代补体通路因子B抑制剂，能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。

▲Fabhalta（iptacopan）简介（图片来源：诺华公司官网）

Fabhalta是诺华公司的重点开发项目之一，具有治疗多种适应症的潜力。它在2023年12月获得美国FDA批准上市，成为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。

此前公布的3期临床试验APPEAR-C3G中期结果显示，在C3肾小球病（C3G）患者中，Fabhalta与安慰剂相比，在治疗6个月时将患者的蛋白尿水平降低35%。诺华公司在2024年第二季度财报中表示，Fabhalta在治疗12个月时的疗效与6个月一致，具体数据将在近期的医学会议上公布。诺华预计在2024年下半年递交Fabhalta治疗C3G的监管申请。

▲Fabhalta显著降低C3G患者的蛋白尿水平（图片来源：诺华公司官网）

诺华公司还在开展多项临床试验，评估Fabhalta治疗狼疮性肾炎、免疫复合物介导的肾小球肾炎（IC-MPGN），非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），重症肌无力等适应症的疗效。这款疗法曾被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。

原文链接：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-accelerated-approval-fabhalta-iptacopan-first-and-only-complement-inhibitor-reduction-proteinuria-primary-iga-nephropathy-igan