10月24日，Monopar Therapeutics从阿斯利康罕见病产品线中“回收”了已终止的管线 ALXN-1840（四硫钼酸双胆碱）。该药物是一种用于治疗威尔逊病的候选药物，Alexion（现为阿斯利康的子公司）曾在六年前以 8.55 亿美元的价格收购了该药物，但最终因为2项2期临床失败而放弃。

Monopar将以现金加股权的形式向 Alexion 支付预付款，具体金额未披露。Monopar 还将根据销售额和监管里程碑支付分级版税。Monopar 将负责未来所有全球开发和商业化活动。

Monopar 股价因与阿斯利康达成授权协议而飙升，涨幅高达605%，市值增长近两倍。

人弃我取，与ALXN1840再续前缘

威尔逊病是一种罕见的渐进性遗传病，患者体内清除过量铜的途径受到损害。在美国，每 30,000 名活产婴儿中就有一名患有此病。随着时间的推移，肝脏、大脑和其他器官中会积累有毒的铜，从而导致严重影响患者生活的损害。患者可能会出现多种症状，包括肝病和/或精神或神经症状，例如性格改变、震颤以及行走、吞咽或说话困难。在某些情况下，损害和功能丧失可能是不可逆的。

ALXN1840（双胆碱四硫钼酸盐）是一种用于治疗威尔逊病的每日一次口服试验药物。这种新型分子旨在选择性地紧密结合并清除人体组织和血液中的铜。ALXN1840 已在美国获得威尔逊病孤儿药资格认定，并在欧盟获得治疗威尔逊病的孤儿药资格认定。

2021 年，阿斯利康在 3 期试验中取得了成功，因为 ALXN-1840 的效果优于威尔逊氏病的标准治疗方法（包括曲恩汀、青霉胺和锌，或这些药物的组合）。该研究实现了其主要终点，因为 ALXN-1840 清除组织中铜的效果比其他药物好三倍。

这项研究为 ALXN-1840 的获批奠定了基础，但随后进行的两项规模小得多的 2 期机理试验均以失败告终，这促使阿斯利康在去年4月停止了该药物的研发。因为研究表明，铜在体内重新分布，而不是被消除。

Monopar 对 ALXN-1840 的兴趣并不神秘。该公司联合创始人兼首席执行官 Chandler Robinson 医学博士在 20 年前就读西北大学时就参与了该药物的研发。Monopar 联合创始人兼执行主席 Chris Starr 博士表示，在阿斯利康宣布停终止ALXN-1840 后，患者、医生和威尔逊病协会董事会成员敦促该公司重启该疗法的研发。在很大程度上，重启该药物的研发，得益于 Chandler 收到的来自临床试验患者的反馈，他们表示服用该药物多年后获益良多，因此 Monopar 决定把握这一机会。

关于Monopar Therapeutics

Chandler Robinson在西北大学读书时的研究成果发表在学术期刊《科学》上，促成了 ALXN-1840 的研发。2010 年，Robinson成为 Tactic Pharmaceuticals 的首席执行官，该公司开发了这种药物，当时被称为 decuprate。2011 年，Tactic 获得了该化合物的孤儿药称号。一年后，专注于寻找治疗该疾病的威尔逊治疗公司 (Wilson Therapeutics) 收购了decuprate。2018 年，Alexion 收购了该公司，获得了该药物。

Monopar Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于肿瘤学的新型放射性药物和一种治疗罕见遗传疾病威尔逊氏病的新方法。其产品线包括针对晚期实体瘤的放射性药物和用于治疗威尔逊氏病的晚期 ALXN1840。

针对晚期癌症的放射性药物项目包括用于成像的临床阶段 MNPR-101-Zr，以及用于治疗的临床阶段 MNPR-101-Lu 和后期临床前阶段 MNPR-101-Ac。Monopar 通过内部开发和后期临床前和临床阶段项目的引进来建立其药物开发产品线，利用其科学和临床专业知识来降低风险并加速开发。

Monopar的团队位于加利福尼亚州旧金山和伊利诺伊州芝加哥。

Monopar 在其第二季度收益报告中披露，其现金、现金等价物和短期投资为 710 万美元，该公司预计其运营期限将延长至明年 8 月底。

参考资料

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