今日，赛诺菲（Sanofi）在今年美国血液学会（ASH）年会的摘要中公布了其潜在“first-in-class”口服BTK抑制剂rilzabrutinib在LUNA 3期临床试验中的积极结果。数据显示，23%的免疫性血小板减少症（ITP）成年患者达到了主要终点，而安慰剂组无一患者达标。赛诺菲正为该疗法用于ITP治疗向FDA提交监管申请做准备。

在LUNA 3试验中，共有133名成人被随机分配接受rilzabrutinib治疗。分析显示，rilzabrutinib组有86名患者（65%）达到血小板应答，而此数值在安慰剂组中仅为23名患者（33%）。主要终点为持久血小板应答，定义为在24周双盲治疗期间的最后12周中，至少有8周的血小板计数达到或超过5万/μL，并且无需使用补救治疗。分析显示，rilzabrutinib组中有31名患者（23%）达到了这一终点，而在69名安慰剂患者中则无一人达标（P<0.0001）。

Rilzabrutinib的治疗也改善多项次要终点，包括与安慰剂相比，紧急补救治疗的需求减少了53%，以及身体疲劳的改善。安全性方面，rilzabrutinib和安慰剂组患者的不良事件发生率相似，但一名具有多重风险因素的患者出现了与治疗相关的3级外周栓塞，即动脉阻塞。

Rilzabrutinib是一款口服、可逆的共价BTK抑制剂，有望成为多种免疫介导疾病的潜在“first-in-class”与“best-in-class”疗法。BTK在B细胞、肥大细胞及其他先天免疫系统细胞中表达，在炎症通路和多种免疫介导疾病的病理过程中起关键作用。该药物是赛诺菲通过在2020年以37亿美元收购Principia Biopharma所获得。

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