12 月 30 日，诺华宣布一项 III 期随机、双盲、假对照 STEER 研究达到主要终点。该研究旨在评估一次性鞘内注射 Onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) 对未经治疗的 2 型 SMA 患者(年龄 2 至 18 岁，能够坐立但从未独立行走)的临床疗效、安全性和耐受性。根据新闻稿指出，这是首个在两岁及以上未接受治疗的 SMA 患者中具有临床获益的试验性基因疗法。

截图来源：企业官网研究结果显示，相较于对照组，接受鞘内注射 Onasemnogene abeparvovec 治疗的 SMA 患者的 Hammersmith 运动功能量表扩展版(HFMSE)总分较基线有所增加，这表明 SMA 患者的运动功能得到改善。详细数据将在 2025 年即将举行的医学会议上公布。

在安全性方面，Onasemnogene abeparvovec 的安全性良好，两组之间的总体不良事件和严重不良事件相似。最常见的不良事件是上呼吸道感染、发热和呕吐。

Onasemnogene abeparvovec 是一种基于腺相关病毒载体 AAV9 的基因疗法，可将人类 SMN 基因的完整功能拷贝传递至目标运动神经元细胞中。2019 年 5 月首次获 FDA 批准上市，用于治疗 2 岁以下 SMA 的儿科患者。

Insight 数据库显示，目前全球范围范围内，SMA 新药仅获批 3 款，分别是 PTC Therapeutics 的利司扑兰、Ionis Pharmaceuticals 的诺西那生和诺华的 Onasemnogene abeparvovec。值得一提的是，其余 2 款均为化药，仅诺华 1 款为基因治疗药物。

截图来源：Insight 数据库

出处：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-intrathecal-onasemnogene-abeparvovec-phase-iii-study-meets-primary-endpoint-children-and-young-adults-sma