FDA 新药批准全景概览

2024 年，美国食品药品监督管理局(FDA)共批准了 50 款新药，这一数字虽较去年有所下降，但仍处于近十年的较高水平。每一款新药的批准，都承载着无数科研人员的心血，以及患者对健康的殷切期望。这些新药的诞生，犹如在医药领域的夜空中点亮了一颗颗璀璨星辰，为无数患者带来了新的希望与生机。

从药物类型来看，小分子药物依旧是创新的主力军，共有 30 款获批，占比 60%。它们凭借着结构相对简单、易于合成、成本较低等优势，在新药研发领域持续发挥着重要作用。生物大分子药物紧随其后，获批 18 款，占比 36%。其中，抗体药物作为生物大分子药物的重要分支，展现出了强大的发展潜力。2024 年，FDA 批准了 13 款抗体新药，创历史新高，累计批准抗体新药达到 143 款。这一数据不仅彰显了抗体药物在疾病治疗领域的显著疗效，也预示着其在未来医药市场的广阔前景。此外，还有 2 款其他类型的药物获批，占比 4%。这些新药涵盖了多种创新技术和作用机制，为医药领域的发展注入了新的活力。

新药类别深度剖析

1化药：小分子主导，新型药初绽

在 2024 年获批的新药中，化药依旧占据主导地位，共有 34 款化药获批，其中小分子药物多达 28 款，占比 56% 。小分子化药凭借其结构简单、易于合成、成本较低等优势，在药物研发领域始终占据着重要地位。它们能够精准地作用于特定的靶点，通过调节人体内的生物化学反应，达到治疗疾病的目的。

2024 年获批的小分子化药在治疗领域上呈现出多元化的特点。在肿瘤治疗领域，多款小分子靶向药物获批，为癌症患者带来了新的希望。它们能够特异性地抑制肿瘤细胞的生长信号传导通路，或者干扰肿瘤细胞的代谢过程，从而有效地抑制肿瘤的生长和扩散。在自身免疫性疾病的治疗方面，小分子化药也取得了显著进展。一些药物通过调节免疫系统的功能，抑制过度活跃的免疫反应，从而缓解疾病症状，提高患者的生活质量。

除了传统的小分子化药，新型化药也在 2024 年崭露头角。小核酸药物和多肽药物虽然获批数量较少，但它们展现出了巨大的发展潜力。小核酸药物此前主要集中在罕见病领域，如今其适应症已拓展到慢性病和肿瘤领域。2024年6月获批的Rytelo(imetelstat)是首个获得美国 FDA 批准的端粒酶抑制剂，用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)成年患者。它通过抑制端粒酶活性，控制癌变干细胞和祖细胞的无序增殖，诱导癌变细胞凋亡，为肿瘤治疗开辟了新的途径。多肽药物则通过对多肽进行修饰，延长了其在人体内的半衰期，提高了药物的疗效。例如，Yorvipath 作为一款长效甲状旁腺激素前药，将甲状旁腺激素前药与聚乙二醇载体连接，以控制激素在体内的释放，成为首款治疗成人甲状旁腺功能减退的药物。这些新型化药的出现，为药物研发带来了新的思路和方向，也为更多难治性疾病的治疗提供了可能。

2生物药：双抗崭露头角，靶向实体瘤突破

生物药在 2024 年同样表现出色，共有 16 款生物新药获批。其中，单抗药物获批 10 款，仍然是生物药领域的重要组成部分。单抗药物能够特异性地识别并结合体内的抗原，通过激活免疫系统或阻断特定的信号通路来发挥治疗作用。在肿瘤治疗领域，单抗药物已经成为了重要的治疗手段之一，它们能够精准地攻击肿瘤细胞，同时减少对正常细胞的损伤。

值得一提的是，双抗药物在 2024 年取得了重大突破，共有 3 款双抗药物获批。这 3 款双抗药物均针对实体瘤，这在以往是较为罕见的。在此之前，除了强生的 Amivantamab 和 Immunocore 公司的 Tebentafusp 适应症为实体瘤外，其余获 FDA 批准的抗肿瘤双抗大多针对血液瘤。双抗药物能够同时结合两种不同的抗原，从而实现更精准的治疗。例如，安进公司的CD3/DLL3 双特异性T细胞结合器(BiTE)Imdelltra(tarlatamab)，于 2024 年 5 月获批上市，用于治疗广泛期小细胞肺癌(ES - SCLC)成人患者。它是第一个也是唯一一个靶向 DLL3 的双特异性 T 细胞接合疗法，可激活患者自身的 T 细胞攻击表达 DLL3 的肿瘤细胞，为小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。2024 年11月获批的 Ziihera(Zanidatamab)，由 Jazz Pharmaceuticals 与 Zymeworks 联合开发，用于治疗经治的、不可切除或转移性 HER2 阳性(IHC 3+)的胆道癌(BTC)成人患者，是首个也是唯一一个用于治疗 HER2+BTC 的靶向 HER2 的双特异性单抗。12 月获批的 Bizengri(zenocutuzumab)，是 Merus 公司的 HER2/HER3 双特异性抗体，用于治疗携带 NRG1 基因融合(NRG1+)的晚期不可切除或转移性胰腺导管腺癌或非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者，这些患者在接受既往全身治疗后出现疾病进展，这是美国 FDA 批准的首款治疗这一患者群体的靶向疗法。

双抗药物在实体瘤治疗领域的突破，具有极其重要的意义。实体瘤一直以来都是癌症治疗中的难题，由于其复杂的生物学特性和肿瘤微环境，传统的治疗方法往往效果不佳。双抗药物的出现，为实体瘤的治疗带来了新的曙光。它们能够通过同时结合肿瘤细胞表面的两种不同抗原，或者结合肿瘤细胞抗原和免疫细胞表面的抗原，激活免疫系统对肿瘤细胞的攻击，从而提高治疗效果。这不仅为实体瘤患者提供了更多的治疗选择，也为未来生物药的研发指明了方向。随着技术的不断进步和研究的深入，相信双抗药物将会在更多的疾病领域发挥重要作用，为患者带来更多的福祉。

治疗领域分布洞察

1肿瘤领域：持续创新，多靶点攻克癌症

肿瘤领域依旧是新药研发的核心战场，2024 年有14款抗癌新药获批，占比 28% 。这一领域的新药研发呈现出多靶点、精准治疗的趋势，针对不同癌种和基因突变的药物不断涌现。

在肺癌治疗方面，多款新药为患者带来了新的希望。2024 年 2 月获批的特泊替尼(Tepmetko)，用于治疗携带间质 - 上皮转化(MET)外显子 14 跳跃突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者。同年 2 月，奥希替尼(Tagrisso)获批与铂类为基础的化疗联合，用于携带 EGFR 外显子 19 缺失或外显子 21 L858R 突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。这些药物通过精准靶向特定的基因突变，显著提高了治疗效果，延长了患者的生存期。

针对血液肿瘤，新药也取得了重要进展。3 月获批的 Inotuzumab ozogamicin(Besponsa)，用于治疗 1 岁及以上患有复发或难治性 CD22 阳性 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童患者。5 月获批的 Lisocabtagene maraleucel(Breyanzi)，用于治疗既往接受过≥2 线系统性治疗的患有复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)的成年患者。这些药物为血液肿瘤患者提供了更多的治疗选择，改善了患者的预后。

此外，2024 年还有多款针对其他癌种的新药获批，如用于治疗宫颈癌的帕博利珠单抗(Keytruda)与放化疗联合疗法、用于治疗尿路上皮癌的厄达替尼(Balversa)等。这些新药的出现，标志着肿瘤治疗正朝着更加精准、个性化的方向发展，为癌症患者带来了更多生的希望。

2罕见病领域：关注小众，填补治疗空白

2024年，FDA批准了10款罕见病新药，占比 20%，这一数据彰显了对罕见病患者群体的深切关注。罕见病由于患者基数小、疾病机制复杂，长期以来面临着药物研发困难、治疗手段有限的困境。这些新药的获批，犹如及时雨般填补了罕见病治疗领域的诸多空白，为那些被疾病困扰的患者及其家庭带来了新的曙光。

Acoramidis 是一种用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR - CM)的新药。ATTR - CM 是一种罕见而复杂的心脏病，主要由体内的转甲状腺素蛋白(TTR)积聚导致，常常表现为心力衰竭、心律失常以及其他心血管问题，严重危害患者的生命健康。Acoramidis 作为一种口服、强效、高选择性的小分子 TTR 稳定剂，能够几乎完全稳定 TTR，从而有效减少心血管死亡率和心血管相关住院率。根据《新英格兰医学杂志》上发表的研究成果，Acoramidis 的临床试验结果显示，在 632 名患者中，Acoramidis 组的全因死亡率和心血管相关住院事件减少了42%。而且，与安慰剂组相比，Acoramidis 组的 N - 端脑钠肽前体(NT - proBNP)水平的升高幅度也大约仅为其一半，这意味着该药在治疗早期便展现出了显著的疗效。

Miplyffa(arimoclomol)是一款口服的 “first - in - class” 细胞热休克反应共诱导剂，用于治疗 C 型尼曼 - 匹克病。C 型尼曼 - 匹克病是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，患者体内的胆固醇转运蛋白 NPC1 或 NPC2 发生突变，导致胆固醇和其他脂质在细胞内积聚，进而影响多个器官的功能。Miplyffa 通过诱导细胞热休克反应，帮助细胞更好地处理异常积聚的脂质，从而缓解疾病症状。该疗法曾获 FDA 授予孤儿药资格、快速通道资格、突破性疗法认定以及罕见儿科疾病资格，其获批为 C 型尼曼 - 匹克病患者提供了首个有效的治疗药物，极大地改善了患者的治疗前景。

这些罕见病新药的成功获批，不仅为患者提供了切实有效的治疗方案，也激励着更多的科研力量投入到罕见病药物的研发中，推动罕见病治疗领域不断向前发展。

3其他领域：多领域开花，满足多元医疗需求

除了肿瘤和罕见病领域，2024 年在心血管、神经、免疫等其他领域也有多款新药获批，充分展现了新药研发的多元化态势，全面满足了多元医疗需求。

在心血管领域，3月获批的Sotatercept(Winrevair)是一款针对肺动脉高压(PAH)的 ACVR2A - Fc 融合蛋白。PAH 是一种罕见、进行性且危及生命的心血管疾病，此前的治疗方法主要是通过促进肺血管扩张来缓解患者病情，但无法从根本上解决肺血管重塑的问题。Sotatercept 可以结合和捕获 TGF - β 家族配体，恢复肺动脉壁和右心室重构相关的促增殖和抗增殖信号通路之间的平衡，起到抑制细胞增殖、逆转血管重构和畅通血管的效果，为 PAH 患者带来了新的治疗希望。

在神经领域，7月获批的 Donanemab(Kisunla)是一款用于治疗早期症状性阿尔茨海默病(AD)的抗 Aβ 单抗。AD 是一种神经退行性脑部疾病，患者大脑中会出现β淀粉样蛋白(Aβ)的异常沉积，导致神经元损伤和认知功能下降。Donanemab 能够与 AD 患者大脑中沉积的 β 淀粉样蛋白亚型 N3pG 结合，从而促进患者大脑中淀粉样斑块的清除，为AD的治疗提供了新的途径。

在自身免疫性疾病领域，也有新药取得突破。Niktimvo(axatilimab - csfr)是一种靶向集落刺激因子 - 1 受体(CSF - 1R)的单克隆抗体，用于慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的治疗，这也是全球首款获批上市的CSF - 1R单克隆抗体药物。cGVHD 是一种常见且严重的并发症，发生于接受异基因造血干细胞移植的患者，会对多个器官造成损害。Niktimvo 的获批为 cGVHD 患者提供了新的治疗选择，有望改善患者的生活质量和预后。

这些新药在不同领域的获批，极大地丰富了临床治疗手段，为患者提供了更多的治疗选择，有力地推动了医学的全面进步，让更多患者能够受益于医药科技的发展。

研发企业格局渐变

1小公司崛起：创新驱动，打破传统格局

在 2024 年新药研发的舞台上，小型生物技术公司宛如一匹匹黑马，凭借创新的力量脱颖而出，打破了传统的行业格局。过去，大型制药企业凭借雄厚的资金、丰富的资源和广泛的渠道，在新药研发领域占据主导地位。然而，随着科技的飞速发展和创新环境的日益优化，小型公司迎来了前所未有的发展机遇。它们以敏锐的洞察力捕捉到前沿的科研方向，凭借灵活的运营机制和高效的决策流程，迅速将创新理念转化为实际的研发成果。

Madrigal 公司便是其中的佼佼者。该公司专注于代谢性疾病药物的研发，经过多年的潜心研究，成功推出了针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的新药 Rezdiffra(resmetirom)。MASH是一种严重的肝脏疾病，全球患者众多，此前一直缺乏有效的治疗药物。Rezdiffra 通过精准靶向甲状腺激素受体 β(THR-β)，调节肝脏内的脂质代谢和炎症反应，显著改善了患者的肝脏功能和病情。这一创新疗法的获批上市，不仅为 MASH 患者带来了新的希望，也让 Madrigal 公司在医药领域崭露头角。据 Evaluate 预测，该药物到 2030 年的销售额将达到 21 亿美元，销售峰值将超 55 亿美元。

Verona 公司在慢性阻塞性肺病(COPD)治疗领域取得了重大突破。COPD 是一种常见的慢性呼吸系统疾病，严重影响患者的生活质量和健康。Verona 公司研发的 Ohtuvayre(ensifentrine)是近20年来首款获批上市的具有新机制的COPD吸入制剂。它通过独特的双重作用机制，同时激活 β2 - 肾上腺素能受体和抑制磷酸二酯酶 4(PDE4)，有效扩张支气管，减轻炎症反应，为 COPD 患者提供了更有效的治疗选择。这一创新成果让 Verona 公司在竞争激烈的呼吸领域站稳了脚跟，也为小型公司在新药研发方面树立了榜样。

小型公司在新药研发中表现亮眼的原因是多方面的。它们更加聚焦于特定的疾病领域或技术方向，能够集中精力进行深入研究，避免了资源的分散。小型公司的创新文化浓厚，鼓励科研人员勇于尝试新的思路和方法，敢于挑战传统的科研范式。这种创新精神为新药研发带来了源源不断的活力。此外，资本市场对小型创新药企的支持也为其发展提供了有力的资金保障。越来越多的投资者看好小型公司的创新潜力，愿意为其提供研发资金，助力其将创新成果转化为实际产品。

2跨国药企动态：巨头布局，坚守创新前沿

尽管小型公司在2024年表现出色，但跨国大药企凭借深厚的技术积累、庞大的研发团队和广泛的全球布局，依然在新药研发领域占据着重要地位，引领着行业的发展方向。

辉瑞、礼来、罗氏、默沙东等跨国巨头在2024年继续加大研发投入，积极布局新药研发管线。礼来在多个治疗领域取得了显著进展。在阿尔茨海默病治疗方面，其研发的 Donanemab(Kisunla)于7月获批，这是一款具有创新性的抗 Aβ 单抗，能够与大脑中沉积的 β 淀粉样蛋白亚型 N3pG 结合，有效促进淀粉样斑块的清除，为阿尔茨海默病患者带来了新的曙光。在糖尿病和肥胖症治疗领域，礼来的产品组合也不断丰富，进一步巩固了其在代谢疾病治疗领域的领先地位。此外，礼来还在肿瘤、免疫等领域持续投入研发，多个新药项目处于临床试验阶段，展现出强大的研发实力和创新能力。

罗氏则在肿瘤和自身免疫性疾病领域深耕细作。在肿瘤领域，罗氏不断拓展其明星产品的适应症范围，同时积极研发新的抗癌药物。其在研的 tiragolumab 联合阿替利珠单抗一线治疗 PD - L1 高表达非小细胞肺癌(NSCLC)的 III 期 SKYSCRAPER - 01 研究备受关注，该研究预计将在 2024 年读出最终总生存期(OS)数据，有望为 NSCLC 患者带来新的治疗方案。在自身免疫性疾病领域，罗氏的多款新药也在临床试验中取得了积极进展，为患者提供更多有效的治疗选择。

跨国药企还通过战略收购、合作研发等方式，不断拓展研发资源，增强创新能力。它们敏锐地关注着小型创新药企的研发动态，一旦发现有潜力的创新项目或技术，便会通过收购或合作的方式将其纳入自己的研发体系。这种战略举措不仅有助于跨国药企快速获取创新成果，缩短研发周期，还能够促进大小企业之间的优势互补，推动整个医药行业的创新发展。例如，诺华在 2024 年出手频繁，完成了多笔交易，通过收购德国的 MorphySy 公司等，加强了在小分子药物创新靶点方面的布局，不断丰富和优化自己的研发管线。

新药研发趋势展望

1技术创新引领：新疗法、新技术涌现

展望未来，新药研发领域将迎来更多技术创新的浪潮。基因疗法、细胞疗法、AI 辅助药物研发等新兴技术正逐渐从实验室走向临床，为攻克疑难杂症带来了新的希望。

基因疗法作为一种革命性的治疗手段，通过对患者的基因进行修饰或替换，有望从根本上治愈一些遗传性疾病。近年来，基因疗法在镰状细胞贫血、脊髓性肌萎缩症等疾病的治疗中取得了令人瞩目的进展。2024 年，FDA 批准了一款用于治疗罕见病的基因疗法药物，为患者带来了长期缓解的希望。这一突破不仅展示了基因疗法的巨大潜力，也为未来的研发提供了宝贵的经验。随着基因编辑技术的不断进步，如 CRISPR - Cas9 技术的日益成熟，基因疗法的安全性和有效性将得到进一步提升，有望在更多疾病领域实现突破。

细胞疗法同样备受关注，尤其是 CAR - T 细胞疗法在血液肿瘤治疗中的显著疗效，为癌症治疗带来了新的曙光。CAR - T 细胞疗法通过对患者自身的 T 细胞进行基因改造，使其能够特异性识别并攻击肿瘤细胞。目前，CAR - T 细胞疗法在复发或难治性非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤等疾病的治疗中已取得了显著的临床效果。未来，细胞疗法将不断拓展其应用范围，向实体瘤治疗领域进军。科研人员正在探索如何优化 CAR - T 细胞的设计，提高其对实体瘤的靶向性和穿透性，同时减少副作用。间充质干细胞疗法在多种疾病的治疗中也展现出了良好的前景，如在自身免疫性疾病、神经系统疾病等方面的研究正在积极开展。

AI 技术在药物研发中的应用也越来越广泛，从靶点发现到药物设计、临床试验等各个环节，都能看到 AI 的身影。AI 能够快速处理海量的生物数据，通过机器学习算法预测潜在的药物靶点，设计出更具活性和特异性的药物分子。在临床试验中，AI 可以帮助优化试验设计，筛选合适的患者群体，提高试验的成功率和效率。例如，一些 AI 公司利用深度学习算法对大量的药物分子结构和活性数据进行分析，成功发现了一些具有潜在治疗价值的先导化合物，大大缩短了药物研发的周期。AI 还可以通过对患者的影像、基因等数据进行分析，实现疾病的早期诊断和精准治疗，为个性化医疗提供有力支持。

2联合用药趋势：协同增效，提升治疗效果

联合用药作为一种创新的治疗策略，在新药研发中的地位日益重要。通过将不同作用机制的药物联合使用，可以实现协同增效的效果，提高治疗效果，同时降低单一药物的剂量和副作用。在肿瘤治疗领域，联合用药已经成为了一种主流的治疗模式。例如，免疫检查点抑制剂与化疗、靶向治疗药物的联合使用，显著提高了癌症患者的生存率和生活质量。

2024 年，多款联合用药方案获批上市，为患者带来了更好的治疗选择。在肺癌治疗中，帕博利珠单抗与化疗药物的联合方案，能够激活患者的免疫系统，同时直接杀伤肿瘤细胞，相较于单一治疗，显著延长了患者的无进展生存期和总生存期。在肝癌治疗中，仑伐替尼与帕博利珠单抗的联合治疗，通过抑制肿瘤血管生成和激活免疫反应，展现出了强大的抗肿瘤活性，为晚期肝癌患者带来了新的希望。

联合用药在其他疾病领域也有着广泛的应用前景。在心血管疾病治疗中，降压药、降脂药、抗血小板药物等的联合使用，可以更全面地控制心血管疾病的危险因素，降低心血管事件的发生风险。在自身免疫性疾病治疗中，不同类型的免疫抑制剂联合使用，能够更有效地抑制异常的免疫反应，缓解疾病症状。

未来，联合用药的研发将更加注重药物之间的协同作用机制研究，通过精准匹配不同药物，实现个性化的联合治疗方案。随着对疾病发病机制的深入了解和药物研发技术的不断进步，相信会有更多高效、安全的联合用药方案问世，为患者带来更多的福祉。