2025年4月1日，RNA编辑疗法公司AIRNA宣布完成1.55亿美元B轮融资，由Venrock Healthcare Capital Partners和Forbion Growth共同领投，ARCH Venture Partners、RTW Investments等多家机构跟投。自2023年9月以来，该公司已通过三轮融资累计获得2.45亿美元，创下RNA编辑领域融资新高。本轮资金将用于推进其核心管线AIR-001的1/2期临床试验，并拓展心脏代谢疾病等适应症的RNA编辑药物研发。同时，AIRNA宣布任命Nextech Invest合伙人Melissa McCracken博士加入董事会，助力公司战略布局。

01技术突破：精准修复PiZ突变，挑战AATD治疗难题

AIRNA的核心候选药物AIR-001靶向α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)，该病由SERPINA1基因突变导致功能性M-AAT蛋白缺失，引发肺部和肝脏病变。AIR-001通过ADAR介导的RNA编辑技术，将突变位点PiZ的腺苷(A)转化为肌苷(I)，恢复M-AAT蛋白的正常功能。临床前数据显示，该药物具备强效持久的蛋白修复能力，且通过皮下注射实现便捷给药，耐受性良好。若临床成功，AIR-001有望成为首个从根源治疗AATD的疗法，解决现有替代疗法无法阻止器官损伤的痛点。

02产学研协同：ADAR编辑先驱领航，布局多疾病领域

AIRNA由RNA编辑领域顶尖科学家联合创立：图宾根大学Thorsten Stafforst博士于2011年率先发表ADAR碱基编辑研究，斯坦福大学Jin Billy Li博士深耕ADAR机制近20年，团队累计发表超120篇相关论文。公司独有的RESTORE+平台通过优化寡核苷酸序列和递送系统，实现精准、安全的RNA编辑。除AATD外，AIRNA正开发针对心脏代谢疾病的RNA编辑药物，未来计划通过引入有益遗传变异拓展至常见病领域。CEO Kris Elverum表示，公司目标是通过“可逆、可重复”的RNA编辑技术，建立基因药物新范式。

英文链接：

https://www.biospace.com/business/airna-hits-155m-series-b-haul-to-advance-rna-editor-for-rare-genetic-disease#:~:text=RNA%20editing%20startup%20AIRNA%20closed%20its%20series%20B,to%20perform%20clinical%20trials%20on%20its%20lead%20molecule.