近日,安进的CD19靶向药物Uplizna获得了FDA扩大适应症的批准,用于治疗IgG4相关疾病(IgG4-RD),这是Uplizna时隔5年再次获批的新适应症,也是目前首个获批用于该病的疗法。
治疗费用将达28万美元
IgG4-RD是一种自身免疫性疾病,以血清IgG4水平升高为特点,临床表现复杂多样,包括出现多脏器肿大和功能异常,严重时甚至可导致脏器功能衰竭。此前,IgG4-RD一直缺乏针对性的治疗方案,临床治疗上仍以糖皮质激素治疗为主,但极易复发。
Uplizna是一种靶向CD19的人源化、无岩藻糖基化的IgG1κ单克隆抗体,能够同时消除未成熟和成熟的B细胞。在2020年6月,Uplizna获得FDA批准上市,用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍( NMOSD)。
Uplizna最初由Viela Bio开发,该公司于2021年被Horizon Therapeutics以30亿美元收购,而在2023年,安进以278亿美元收购Horizon Therapeutics,从而获得了Uplizna。另外,2019年5月,豪森药业还以预付款+里程碑总金额2.2亿美元获Uplizna的中国区权益。
此次,Uplizna获得批准得到了MITIGATE III期临床数据的支持。该试验结果显示,与安慰剂相比,Uplizna将IgG4-RD发作风险降低了87%,只有10%的(7/67)患者出现了急性发作,而安慰剂组有59%(40/68)名患者出现了急性发作。此外,Uplizna组57.4%的患者达到了完全缓解,而安慰剂组为22.4%。
作为一种罕见病药物,Uplizna的价格也不便宜。据安进披露,Uplizna平均采购价为14万美元/剂,按照标准治疗方案,一年后患者的治疗费用将达到28万美元/年。
将加入gMG赛道
目前,安进还正在准备Uplizna另一个适应症的上市计划,去年,安进公布了Uplizna治疗全身性重症肌无力(gMG)的Ⅲ期临床试验MINT结果。
试验结果显示:第26周时,与安慰剂相比,Uplizna显著改善了患者的MG日常生活活动(MG-ADL)评分(72.3% VS 45.2%)和重症肌无力定量评分(QMG)(69.2% VS 41.8%)。基于该结果,该公司计划在今年7月前将提交其全身性重症肌无力(gMG)的监管申请。
据安进财报显示,Uplizna 2024年的销售额为 3.79亿美元,同比2023年(6500万美元)增长了483%。