近日，安进的CD19靶向药物Uplizna获得了FDA扩大适应症的批准，用于治疗IgG4相关疾病(IgG4-RD)，这是Uplizna时隔5年再次获批的新适应症，也是目前首个获批用于该病的疗法。

治疗费用将达28万美元

IgG4-RD是一种自身免疫性疾病，以血清IgG4水平升高为特点，临床表现复杂多样，包括出现多脏器肿大和功能异常，严重时甚至可导致脏器功能衰竭。此前，IgG4-RD一直缺乏针对性的治疗方案，临床治疗上仍以糖皮质激素治疗为主，但极易复发。

Uplizna是一种靶向CD19的人源化、无岩藻糖基化的IgG1κ单克隆抗体，能够同时消除未成熟和成熟的B细胞。在2020年6月，Uplizna获得FDA批准上市，用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍( NMOSD)。

Uplizna最初由Viela Bio开发，该公司于2021年被Horizon Therapeutics以30亿美元收购，而在2023年，安进以278亿美元收购Horizon Therapeutics，从而获得了Uplizna。另外，2019年5月，豪森药业还以预付款+里程碑总金额2.2亿美元获Uplizna的中国区权益。

此次，Uplizna获得批准得到了MITIGATE III期临床数据的支持。该试验结果显示，与安慰剂相比，Uplizna将IgG4-RD发作风险降低了87%，只有10%的(7/67)患者出现了急性发作，而安慰剂组有59%(40/68)名患者出现了急性发作。此外，Uplizna组57.4%的患者达到了完全缓解，而安慰剂组为22.4%。

作为一种罕见病药物，Uplizna的价格也不便宜。据安进披露，Uplizna平均采购价为14万美元/剂，按照标准治疗方案，一年后患者的治疗费用将达到28万美元/年。

将加入gMG赛道

目前，安进还正在准备Uplizna另一个适应症的上市计划，去年，安进公布了Uplizna治疗全身性重症肌无力(gMG)的Ⅲ期临床试验MINT结果。

试验结果显示：第26周时，与安慰剂相比，Uplizna显著改善了患者的MG日常生活活动(MG-ADL)评分(72.3% VS 45.2%)和重症肌无力定量评分(QMG)(69.2% VS 41.8%)。基于该结果，该公司计划在今年7月前将提交其全身性重症肌无力(gMG)的监管申请。

据安进财报显示，Uplizna 2024年的销售额为 3.79亿美元，同比2023年(6500万美元)增长了483%。