蒙特利尔，2026年3月19日 ——Congruence Therapeutics是一家临床阶段、计算驱动型生物技术公司，致力于构建独特的药理学纠正剂产品管线，用于治疗蛋白质错误折叠相关疾病，包括MC4R缺陷型(MC4R-d)遗传性肥胖、GBA1驱动型帕金森病以及α1-抗胰蛋白酶(A1AT)缺乏症。公司今日宣布完成3950万美元融资交割。

本轮融资由新投资方Dimension与现有投资方OrbiMed联合领投，其他参与投资方包括Amplitude Ventures、FSTQ、Lumira、Investissement Quebec、BDC Capital旗下Thrive Venture Fund、Driehaus及Silver Arc。

Congruence Therapeutics联合创始人兼首席执行官Clarissa Desjardins博士表示：“我们的使命是将生物学、化学与蛋白质结构研究成果转化为从分子根源治疗疾病的药物。除CGX-926外，我们正在推进多项自主及合作研发项目。感谢新老投资者的持续支持。”

融资所得资金将支持公司核心项目CGX-926的I/Ib期研究，该项目用于治疗MC4R缺陷型遗传性肥胖，研究将在健康受试者与MC4R缺陷患者中开展。Congruence还计划完成另外两款在研候选药物的IND支持性研究，分别靶向GBA1驱动型帕金森病与α1-抗胰蛋白酶缺乏症，目标于2027年初为这两个项目提交CTA/IND申请。

Dimension创始人兼管理合伙人Zavain Dar表示：“借助前沿分子动力学与机器学习技术，Congruence搭建了业内一流平台，解锁了小分子纠正剂这一极具潜力的药物类型。短期内，Clarissa及其团队展现出技术与科学领导力，兼具强大的执行能力与资金使用效率。这正是技术赋能型生物技术公司的价值所在。在CGX-926进入临床阶段之际，我们很高兴加入，见证平台独特能力的转化落地。”

Congruence还持续推进研发合作，包括近期与Ono Pharmaceuticals扩大的多靶点合作项目，公司主导发现肿瘤学、神经学与免疫学治疗领域靶点的小分子药物。此外，公司正与一家未披露名称的全球制药企业合作，针对一款成药难度较高的代谢性疾病靶点展开研究。

CGX-926 的 I/Ib 期临床试验已完成首例受试者给药

这项首次人体I/Ib期研究旨在评估CGX-926的安全性、耐受性和药代动力学，同时探索其在MC4R缺陷型肥胖患者中的初步疗效。MC4R基因突变是最常见的遗传性肥胖病因，可导致早发性肥胖与食欲亢进(即进食驱动力增强)。

在大脑中，MC4R是瘦素-黑皮质素通路的关键组成部分，该通路是食欲与代谢稳态的核心调控因子。遗传学研究已充分验证，作为G蛋白偶联受体(GPCR)的MC4R是疾病的关键驱动因素。据估计，美国有7万至10万人携带致病性MC4R变异，进而引发早发性肥胖。

CGX-926是一款口服小分子纠正剂，旨在结合并稳定突变型MC4R，从而恢复受体折叠、向细胞表面的转运以及下游信号传导。2025年11月在肥胖周公布的临床前数据显示，在自主构建的MC4R缺陷基因小鼠模型中，CGX-926可剂量依赖性降低体重与摄食量。在这些研究中，CGX-926还可在减轻体重的同时保留瘦肌肉量。

setmelanotide等MC4R激动剂已在由POMC、LEPR等上游突变所致配体缺陷患者中展现出临床获益。但此类疗法无法直接解决MC4R受体自身缺陷，亦未获批用于MC4R突变患者。

英国剑桥大学代谢与医学教授Sadaf Farooqi博士担任这项针对MC4R突变受试者的Ib期试验主要研究者。Farooqi博士是专注于肥胖遗传学病因的世界顶尖临床科学家，曾担任包括setmelanotide在内的多项相关试验主要研究者。她表示：“在对MC4R进行二十余年研究后，我很高兴能与Congruence Therapeutics合作，在MC4R缺陷患者中开展这项新型疗法的临床试验。鉴于该疾病的患病率以及靶向疗法的缺失，这一研发进展为自幼饱受持续性饥饿与肥胖困扰的患者带来了真正的希望。”

Congruence Therapeutics首席开发官Michael D. Harvey博士表示：“本研究完成首例受试者给药，是我们CGX-926项目的重要里程碑，也彰显了我们Revenir™平台能够产出针对经遗传学验证的疾病驱动因素、可进入开发阶段的疗法。”

Congruence已委托Quotient Sciences开展本项试验，借助其Translational Pharmaceutics®平台评估CGX-926的安全性与药代动力学，同时在剑桥大学对MC4R缺陷型肥胖受试者进行早期疗效评估。

Congruence Therapeutics预计I/Ib期项目数据将于2027年上半年公布。

关于Revenir™药物发现平台

Revenir™是Congruence自主研发的计算药物发现平台，可捕捉蛋白质在不同功能状态下的动态生物物理变化，为蛋白质功能及其调控提供独特见解。通过分析蛋白质构象集合的表面特征与一系列生物物理描述符，Revenir™可预测小分子诱导的基础生理蛋白质状态调控。这一平台驱动策略支撑着公司不断拓展的同类首创、同类最优研发管线，靶点均经过遗传学验证，与存在巨大未满足医疗需求的疾病相关，助力构建可规模化、可复制的价值创造模式。

关于Congruence Therapeutics

Congruence是一家临床阶段、计算驱动型生物技术公司，专注构建独具特色的变革性小分子纠正剂管线，通过合理设计修复异常蛋白质功能。公司自主研发的可扩展平台Revenir™可捕捉蛋白质在构象变化过程中的生物物理特征，识别新型别构位点与隐蔽结合口袋，并通过虚拟筛选获得全新化学分子。Congruence依托自主发现引擎，搭建了全自主药物管线，靶向高价值、经遗传学验证、成药难度较高的靶点，覆盖遗传性肥胖、GBA相关帕金森病、α1-抗胰蛋白酶缺乏症等多种适应症。公司进一步运用其发现平台，与大型制药企业开展多靶点研究合作，专注开发小分子纠正剂与别构调节剂，用于治疗肿瘤、代谢疾病、神经疾病与免疫疾病。

原文：https://www.prnewswire.com/news-releases/congruence-announces-39-5m-financing-to-advance-portfolio-of-small-molecule-correctors-into-the-clinic-302718764.html