4月16日，加利福尼亚州，专注于开发孤儿疾病变革性新疗法的生物技术公司Glycomine宣布完成1.15亿美元的C轮融资，将推进主要候选药物GLM101的2b期临床试验。此次融资由CTI Life Sciences Fund、abrdn管理的基金和Advent Life Sciences领投，现有投资者Novo Holdings、Sanofi Ventures、Abingworth、RiverVest Venture Partners、Sanderling Ventures、Chiesi Ventures、Remiges Ventures和Asahi Kasei Ventures继续投资。Glycomine在2016年完成1200万美元A轮融资，2019年和2021年完成3300万美元B1轮融资和3500万美元B2轮融资。Glycomine自2016年以来累计融资1.95亿美元。

Glycomine首席执行官Steve Axon表示：“我们很高兴能与在罕见病方面有着良好记录的新投资者合作，并感谢我们现有投资者的持续支持。这笔融资将使我们能够在今年晚些时候将GLM101推进到一项随机、安慰剂对照试验中，这是朝着为PMM2-CDG患者带来第一种疾病修饰治疗方法迈出的重要一步。”

GLM101是一种首创的甘露糖-1-磷酸替代疗法，正在开发用于治疗磷酸甘露糖酶-2先天性糖基化障碍(PMM2-CDG)，这是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，以前称为CDG-1a，是最常见的先天性糖基化疾病，目前尚无批准的治疗方法。Glycomine已在欧洲和美国招募了20多名患者参与其正在进行的2期研究，最近开始对儿科患者进行给药。

PMM2-CDG是由磷酸甘露糖酶2(PMM2)的基因突变引起的，这导致蛋白质活性降低。PMM2是一种将甘露糖-6-磷酸转化为甘露糖-1-磷酸的酶，甘露糖-1-磷酸是将甘露糖构建块插入发育中的聚糖中所必需的，聚糖对蛋白质的正确结构和功能至关重要。甘露糖-1-磷酸的缺乏会破坏N-糖基化过程，导致一系列临床症状，在许多情况下可能危及生命。

Glycomine正在进行的2期开放标签研究的数据表明，共济失调有希望得到改善，共济失调是PMM2-CDG的一种标志性衰弱表现。在9名成年和青少年患者中，GLM101治疗导致ICARS(国际合作共济失调评定量表)在24周内平均改善11.9分。

CTI Ventures管理合伙人Youssef Bennani博士表示：“我们对Glycomine团队的治疗方法和强劲进展印象深刻。我们很高兴能成为如此强大的投资者财团的一员，并期待着对PMM2-CDG患者的生活产生积极影响的潜力。”

Advent Life Sciences普通合伙人Dominic Schmidt博士表示：“我们对正在进行的2期研究中观察到的临床信号感到非常鼓舞。最值得注意的是，数据显示，共济失调有很强的临床意义改善潜力，共济失调是PMM2-CDG患者疾病负担的关键驱动因素。”

出处：

https://www.glycomine.com/glycomine-announces-115-million-series-c-financing-to-advance-lead-drug-candidate-glm101-into-a-phase-2b-clinical-trial-for-pmm2-cdg/