来源：生物谷    2016-10-26

近些年来，制药公司对于发现能带来下一个10亿美元的药物的关注点似乎发生了转移，它们从关注治疗常见疾病的药物转移到了关注治疗罕见疾病的新药开发上，在一项最近发表的研究论文中，研究者发现，制定立法来激励制药公司投资罕见疾病疗法的开发或许会给这些公司带来盈利，而这也是未来多个制药公司在药物研究上的一个新的领域。

畅销药物往往依赖于大量的处方，烧心症疗法药物洛赛克(Losec)就是药物奥美拉唑的商标，截止到2000年，该药物为制药公司Astra带来了60亿美元的收益；辉瑞公司开发的用于降低机体胆固醇的药物阿托伐他汀（立普妥）每年也为公司带来120亿美元的收益，截止到2011年该药物的累计销售额已经达到了1310亿美元了，然而药物的单价并不低，患者每天的人均花费为2美元。

相比较而言，如今制药公司的商业模式渐渐地开始转移到重点关注罕见疾病上来了，制药公司不得不以较高的药物单价来应对较低的处方量从而确保其投资收益，那么为何会发生改变呢？罕见病往往会被很多制药公司所忽视，从而就导致了1983年罕见病药物法案 （Orphan Drug Act）在美国的制定，与此同时欧洲议会也商议制定了罕见病药物的管理规定，当然在全世界还存在其它相关的药物规定，这些法案规定无疑中就刺激了很多制药公司去开发治疗罕见疾病的药物，也就是罕见病用药(orphan drugs)。

这些激励措施包括在美国七年的市场独占权、在欧洲十年的市场权（在儿科使用中或许时间更久），同时还包括减少或放弃监管费用和税收抵免等；截止到目前为止这些政策都非常成功，而且自从美国法律生效以来，FDA已经批准了超过500种药物治疗罕见疾病了，在前10年治疗罕见病的药物或许不到十种。

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