5月12日，诺诚健华(上交所代码：688428;香港联交所代码：09969)宣布，公司自主研发的BCL2抑制剂Mesutoclax(ICP-248)获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)授予突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)，用于治疗BTK抑制剂耐药后的复发/难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)患者。这是中国第一个获得BTD认定的BCL2抑制剂!

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关于Mesutoclax

Mesutoclax是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，旨在单药或与BTK抑制剂等其他药物联合治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 (CLL/SLL)、套细胞淋巴瘤 (MCL) 和其他非霍奇金淋巴瘤(NHL)、以及急性髓系白血病 (AML)。BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。Mesutoclax通过选择性抑制BCL2蛋白，恢复肿瘤细胞凋亡，从而抑制肿瘤生长和扩散。

在针对接受 BTK 抑制剂(如伊布替尼)治疗后病情仍出现进展的 R/R MCL 患者的临床研究中，Mesutoclax 无论是单药治疗还是联合治疗方案，均展现出了卓越的治疗效果。在 2024 年欧洲血液学协会(European Hematology Association，EHA)年会上公布的 II 期临床试验数据表明，在 100mg 剂量组中，客观缓解率(Objective Response Rate，ORR)高达 100%，完全缓解率(Complete Response Rate，CR)达到 50%，这一优异的数据为 R/R MCL 患者的治疗带来了新的希望。

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规划与布局

目前，Mesutoclax正在中国和全球开展一系列临床试验，包括联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL的注册性III期临床试验，以及治疗AML的临床试验等。这些临床试验项目致力于通过双通路抑制策略，实现对肿瘤更深层次的缓解，为患者带来实现治愈的可能性。

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士表示：“ICP-248 (mesutoclax) 是公司在血液肿瘤治疗领域的核心战略产品之一。我们正集中优势资源，全力推进 ICP-248 (mesutoclax) 在全球范围内开展的多项临床试验，涵盖非霍奇金淋巴瘤(如 CLL/SLL)以及急性髓性白血病(AML)等多种血液肿瘤适应症。”

诺诚健华在血液肿瘤治疗领域构建的产品管线，能够充分发挥强大的协同效应。尤其是 BTK 抑制剂与 BCL2 抑制剂的联合应用，不仅彰显了中国制药企业在创新靶点发现与临床转化研究方面的强大实力，更为推动全球血液肿瘤治疗模式的革新带来了新契机，有望为广大血液肿瘤患者带来更为显著的临床获益。

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前景与展望

在Mesutoclax 获得突破性疗法认定的消息公布后，诺诚健华的港股(09969.HK)及 A 股(688428)股价在市场中逆势上扬，这一市场表现从侧面充分反映出资本市场对诺诚健华研发管线价值的高度认可。作为中国首个获得 BTD 认定的 BCL2 抑制剂，Mesutoclax具备广阔的商业化前景。据专业市场预测，全球 MCL 市场规模已超过 50 亿美元，而其中耐药患者未被满足的临床治疗需求，将成为推动 Mesutoclax 市场发展的核心增长动力。

此次Mesutoclax 获得突破性疗法认定，不仅是诺诚健华研发创新能力的有力体现，更是中国生物医药产业从 “仿制药主导” 向 “原创药引领” 转型升级的典型范例，为我国生物医药行业的高质量发展提供了新的借鉴与方向指引。

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关于诺诚健华

诺诚健华(上交所代码：688428;香港联交所代码：09969)是一家商业化阶段的生物医药高科技公司，专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病领域的一类新药研制。公司现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、香港以及美国设有分支机构。更多信息，请访问公司官网：https://www.innocarepharma.com